CYSTAGON 150 mg harde capsules

ATC-Code
A16AA04
Medikamio Hero Image

Over dit drug

Toelating
Producent Orphan Europe
Verdovend Nee
Psychotrope Nee
Anatomische groep Alimentäres system und stoffwechsel
Therapeutische groep Andere mittel für das alimentäre system und den stoffwechsel
Farmacologische groep Andere mittel für das alimentäre system und den stoffwechsel
Chemische groep Aminosäuren und derivate
Stof Mercaptamin

Advertentie

Alles om te weten

Schrijver

Orphan Europe

Wat is het?

Cystagon is een geneesmiddel dat de werkzame stof cysteamine bevat. Het is beschikbaar in capsules (50 mg en 150 mg).

Waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Cystagon wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met de nierziekte nefropatische cystinose. Cystinose is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij cystine zich opstapelt in lichaamscellen die daardoor niet goed meer kunnen werken. Dit leidt tot nierproblemen en breidt zich uit naar andere delen van het lichaam, waaronder de ogen, sommige klieren (schildklier, geslachtsklieren, alvleesklier), het centrale zenuwstelsel, spieren en de lever. Dwerggroei is een symptoom van de aandoening.

Het geneesmiddel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Advertentie

Hoe gebruikt u dit middel?

De behandeling met Cystagon moet worden gestart door een arts die ervaring heeft met de behandeling van cystinose.

De cystine-spiegel in witte bloedcellen moet worden bewaakt om de dosering eventueel aan te passen. Voor kinderen tot 12 jaar is de aanbevolen dosering van 1,30 g/m2/dag, verdeeld over 4 dagelijkse doses.

Voor patiënten van ten minste 12 jaar en zwaarder dan 50 kg is de aanbevolen dosering 2 g/dag, verdeeld over 4 dagelijkse doses. De aanvangsdoses moeten 1/4 tot 1/6 van de uiteindelijke, verwachte doses bedragen. De aanvangsdosis moet in 4 tot 6 weken geleidelijk aan verhoogd worden.

Hoe werkt het?

Cystagon reageert met cystine en vormt cysteïne en een cysteïne-cysteaminezout (een gemengd disulfide). Dit zout wordt vervolgens verwijderd uit de cellen door een systeem dat een ander aminozuur (lysine) vervoert. De hoeveelheid cystine in de organen wordt gereduceerd en dit beperkt de schade aan deze organen.

Hoe is het onderzocht?

Cystagon is gedurende een periode van 12 jaar onderzocht in drie klinische studies onder 234 patiënten. Aan deze onderzoeken deden kinderen en nieuwe patiënten mee, bij wie twee verschillende

7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK

Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 74 18 84 16 E-mail: mail@emea.europa.eu http://www.emea.europa.eu

©EMEA 2007 Reproduction and/or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged

doseringen werden getest. Aangezien het een zeer ernstige ziekte betreft, was het om ethische redenen niet mogelijk om Cystagon rechtstreeks met een placebobehandeling te vergelijken. De vergelijking werd in plaats daarvan gemaakt met een groep patiënten die behandeld waren met placebo als onderdeel van een andere, niet-gerelateerde studie. In de studies werden de nierfunctie onderzocht, het overlevingspercentage en het groeitempo van de patiënten.

Welke voordelen bleek tijdens de studies te hebben?

Uit de drie studies is gebleken dat Cystagon het ontstaan van nierproblemen vertraagt en zodoende ook de noodzaak van dialyse of niertransplantatie wanneer bij patiënten met een nog goede nierfunctie op jonge leeftijd met de behandeling wordt begonnen. Het verbetert tevens de overlevingskansen en groei bij de behandelde kinderen.

Zijn er risico's verbonden?

De bijwerkingen van Cystagon betreffen voornamelijk het spijsverteringskanaal. De meest voorkomende bijwerkingen (meer dan één op de tien patiënten) zijn: anorexie (gebrek aan eetlust), braken, misselijkheid, diarree, lethargie (gebrek aan energie) en koorts. Zie de bijsluiter voor de volledige beschrijving van de gerapporteerde bijwerkingen van Cystagon.

Cystagon mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor cysteamine of enig ander bestanddeel van het middel, dan wel voor penicillamine. Het mag evenmin worden gebruikt bij vrouwen die borstvoeding geven of (mogelijk) zwanger zijn (vooral tijdens de eerste drie maanden van de zwangerschap), tenzij dit absoluut noodzakelijk is.

Waarom is het goedgekeurd?

Cystinose is een zeldzame, dodelijke ziekte. Omdat een alternatieve behandeling ontbreekt, wordt Cystagon als een nuttig medicijn beschouwd. Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) heeft besloten dat de voordelen van Cystagon groter zijn dan de risico’s en dat een vergunning voor het in de handel brengen van Cystagon moet worden verleend.

De handelsvergunning voor Cystagon is aanvankelijk verleend “onder uitzonderlijke omstandigheden”. Aangezien het een zeldzame ziekte betreft was er ten tijde van de goedkeuring slechts beperkte informatie beschikbaar. Omdat de firma de verlangde aanvullende informatie heeft overlegd, is de bepaling “onder uitzonderlijke omstandigheden” op 17 april 2007 geschrapt.

Anvullende Informatie

De Europese Commissie heeft op 23 juni 1997 aan Orphan Europe een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen verleend. De vergunning werd verlengd op 23 juni 2002 en op 23 juni 2007.

Klik hier voor het volledige EPAR voor Cystagon.

Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 06-2007.

©EMEA 2007 2/2

Delen

Advertentie

Uw persoonlijke medicijn-assistent

Drugs

Zoek hier onze uitgebreide database van geneesmiddelen van A-Z, met effecten en ingrediënten.

Stoffen

Alle werkzame stoffen met hun toepassing, chemische samenstelling en geneesmiddelen waarin ze zijn opgenomen.

De getoonde inhoud komt niet in de plaats van de oorspronkelijke bijsluiter van het geneesmiddel, met name wat betreft de dosering en de werking van de afzonderlijke producten. Wij kunnen niet aansprakelijk worden gesteld voor de juistheid van de gegevens, aangezien deze gedeeltelijk automatisch zijn omgezet. Voor diagnoses en andere gezondheidskwesties moet altijd een arts worden geraadpleegd. Meer informatie over dit onderwerp vindt u hier.

This website is certified by Health On the Net Foundation. Click to verify.