Auteur: BioMarin


Lange informatie

Wat is het?

Firdapse is een geneesmiddel dat de werkzame stof amifampridine bevat. Het is beschikbaar in de vorm van witte, ronde tabletten (10 mg).

Inhoudsopgave
Waarvoor wordt dit middel gebruikt?
Hoe gebruikt u dit middel?
Hoe werkt het?
Hoe is het onderzocht?
Welke voordelen bleek tijdens de studies te hebben?
Zijn er risico's verbonden?
Waarom is het goedgekeurd?
Anvullende Informatie

Waarvoor wordt dit middel gebruikt?

Firdapse wordt gebruikt voor de behandeling van de symptomen van het Lambert-Eaton myastheen syndroom (LEMS) bij volwassenen. LEMS is een aandoening waarbij patiënten aan spierzwakte lijden doordat elektrische impulsen niet door de zenuwen aan de spieren worden doorgegeven.

Aangezien het aantal patiënten met LEMS klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd, en werd Firdapse op 18 december 2002 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame ziekten).

Het middel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.

Hoe gebruikt u dit middel?

De behandeling met Firdapse moet worden gestart onder toezicht van een arts met ervaring in het behandelen van LEMS.

1 Voorheen bekend als Zenas.

Firdapse wordt verdeeld over drie- à viermaal per dag ingenomen. De aanbevolen startdosis is 15 mg per dag; deze dosis kan om de vier tot vijf dagen in stappen van 5 mg worden verhoogd, tot een maximum van 60 mg per dag is bereikt. Een enkele dosis mag nooit hoger zijn dan 20 mg. Firdapse moet met voedsel worden ingenomen.

Hoe werkt het?

Zenuwen geven met behulp van acetylcholine (een chemische 'boodschapper') elektrische impulsen door aan de spieren, zodat deze zich kunnen samentrekken. De zenuwuiteinden geven acetylcholine af tijdens een 'depolarisatieperiode'. Tijdens deze periode stromen geladen calciumdeeltjes de zenuwen binnen. Deze zijn nodig voor de afgifte van acetylcholine.

De werkzame stof van Firdapse, amifampridine, blokkeert kaliumkanalen. Het voorkomt dat geladen kaliumdeeltjes uit de zenuwcellen stromen. Het gevolg is dat de depolarisatieperiode wordt verlengd. Daardoor kunnen meer calciumdeeltjes de zenuwen worden binnengevoerd en hebben de zenuwen meer tijd om acetylcholine af te geven, zodat de spieren worden geprikkeld zich samen te trekken.

Ziekenhuizen in de Europese Unie (EU) gebruiken al meer dan 20 jaar speciaal geprepareerde amifampridinemiddelen voor de behandeling van LEMS.

Hoe is het onderzocht?

Omdat amifampridine in de EU al een aantal jaren wordt gebruikt, heeft de firma de resultaten van studies over deze stof uit de wetenschappelijke literatuur overgelegd ter ondersteuning van het gebruik van Firdapse. In twee gepubliceerde studies, waaraan 38 volwassenen met LEMS deelnamen, werd amifampridine vergeleken met placebo (een schijnbehandeling). De voornaamste graadmeters voor de werkzaamheid waren gebaseerd op de beoordeling van het functioneren van spieren aan de hand van een scoresysteem. Daarbij werd gebruikgemaakt van de NDS-score of de QMG-score. De spieren van patiënten met een lagere NDS- of QMG-score functioneren beter.

In een andere studie werden gegevens uit de twee gepubliceerde studies gecombineerd en werd gekeken naar de som van alle spieractiepotentialen (compound muscle action potential - CMAP). CMAP is een graadmeter voor elektrische activiteit in spieren.

Welke voordelen bleek tijdens de studies te hebben?

Firdapse was werkzamer dan placebo voor de behandeling van patiënten met LEMS. In de ene studie daalde de NDS-score van 40 naar 22 punten bij patiënten die Firdapse innamen, terwijl de score in de placebogroep daalde naar 35 punten. In de andere studie daalde de QMG-score 2 punten bij patiënten die Firdapse kregen. In de placebogroep steeg deze score met 0,25 punten.

In de derde, gecombineerde studie gingen patiënten die Firdapse gebruikten beter vooruit wat betreft de CMAP dan patiënten die een schijnbehandeling kregen.

Zijn er risico's verbonden?

De in de vakliteratuur meest frequent gemelde bijwerkingen van Firdapse zijn paresthesieën (ongewone gewaarwordingen, bijvoorbeeld een gevoel van speldenprikken) en maagdarmstoornissen zoals pijn in het bovengedeelte van de maag, diarree, misselijkheid en buikpijn. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle gerapporteerde bijwerkingen van Firdapse.

Firdapse mag niet worden gebruikt bij mensen die mogelijk overgevoelig (allergisch) zijn voor amifampridine of voor enig ander bestanddeel van het middel. Het mag niet worden gebruikt bij

FirdapseF  
EMA/265528/2010 Blz. 2/3

patiënten die in het verleden epilepsie hadden, noch bij patiënten met astma dat niet onder controle is of met een aangeboren QT-syndroom (verstoorde hartslag). Het mag evenmin gelijktijdig worden gebruikt met sultopride (een middel dat gebruikt wordt bij de behandeling van psychoses) of geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze QTc-verlenging kunnen veroorzaken (een verandering in de elektrische activiteit van het hart). Het mag ook niet gelijktijdig worden gebruikt met geneesmiddelen met een smal therapeutisch venster. Een geneesmiddel met een smal therapeutisch venster kan gemakkelijk bijwerkingen veroorzaken als de toegediende dosis een klein beetje hoger is dan de aanbevolen dosis.

Waarom is het goedgekeurd?

Het CHMP heeft geconcludeerd dat de voordelen van Firdapse groter zijn dan de risico’s en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van dit middel.

Firdapse is goedgekeurd ‘onder uitzonderlijke omstandigheden’. Dit betekent dat het niet mogelijk was volledige informatie over Firdapse te krijgen, daar de ziekte weinig voorkomt. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal jaarlijks eventuele nieuw beschikbare informatie beoordelen en deze samenvatting zo nodig laten bijwerken.

De onderneming die Firdapse produceert, zal onderzoek verrichten naar de invloed van Firdapse op het QT-interval (de elektrische activiteit van de hartspier) en naar interacties van Firdapse met voedsel. Zij zal een register instellen voor patiënten met LEMS. De onderneming zal eveneens met behulp van proefmodellen onderzoek verrichten naar kanker.

Anvullende Informatie

De Europese Commissie heeft op 23 december 2009 een in de hele Europese Unie geldige vergunning voor het in de handel brengen van Zenas verleend. Op 28 januari 2010 werd de naam van het geneesmiddel veranderd in Firdapse. De vergunninghouder is BioMarin Europe Ltd. De handelsvergunning is vijf jaar geldig en kan voorts worden verlengd.

Klik hier voor het volledige EPAR voor Firdapse. Zie de bijsluiter (ook onderdeel van het EPAR) voor meer informatie over de behandeling met Firdapse.

Klik hier voor de samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen inzake Firdapse.

Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 04-2010.

FirdapseF  
EMA/265528/2010 Blz. 3/3

Cookies help us deliver our services. By using our services, you agree to our use of cookies. OK