Skysona 2

ATC Code
N07
Skysona 2

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Human
Suchtgift Psychotrop
Nein Nein
Zulassungsdatum 16.07.2021

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Alle Informationen

Zulassungsinhaber

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Was ist es und wofür wird es verwendet?

Skysona wird zur Behandlung einer schwerwiegenden genetischen Erkrankung namens zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) bei Kindern und Jugendlichen unter 18 Jahren angewendet.

Menschen mit CALD haben einen Veränderung in einem Gen, welches zur Produktion eines Eiweißes (Proteins) namens Adrenoleukodystrophie-Protein (ALDP) verantwortlich ist. Menschen mit CALD können dieses Protein entweder nicht herstellen oder haben ein Protein, das nicht gut funktioniert. Dies führt zur Ansammlung von überlangkettigen Fettsäuren im Körper, insbesondere im Gehirn. Diese Fettsäuren verursachen schwere Schäden an Gehirnzellen. Unbehandelt führt diese Schädigung zu Problemen beim Sehen, Hören, Sprechen, Gehen und/oder Denken und wahrscheinlich zum Tod.

Skysona zählt zu den Arzneimitteln der sogenannten Gentherapie. Es wird individuell für jeden Patienten hergestellt, wobei die eigenen Blutstammzellen des Patienten verwendet werden.

Zellen, die Stammzellen genannt werden, werden aus dem Blut des Patienten entnommen. Sie werden dann in einem Labor modifiziert, um ein funktionierendes Gen zur Herstellung von ALDP einzufügen. Wenn Ihnen/Ihrem Kind Skysona verabreicht wird, das aus diesen modifizierten Zellen

besteht, beginnen die Zellen mit der Herstellung von ALDP, das dann die überlangkettigen Fettsäuren abbaut. Es wird erwartet, dass dies das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt.

Skysona wird über einen Tropf (Infusion) in eine Vene (intravenös) verabreicht. Weitere

Informationen darüber, was vor und während der Behandlung geschieht, finden Sie in Abschnitt 3,

„Wie wird Skysona hergestellt und verabreicht“.

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Was müssen Sie vor dem Gebrauch beachten?

Skysona darf bei Ihnen/Ihrem Kind nicht angewendet werden, wenn Sie oder Ihr Kind:

  • allergisch gegen einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels sind/ist.
  • allergisch gegen einen der Bestandteile der Arzneimittel sind/ist, die Ihr Kind vor der Behandlung mit Skysona erhält (siehe Abschnitt 3).

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

  • Informationen über zellbasierte Arzneimittel, wie Skysona, müssen 30 Jahre lang im Krankenhaus aufbewahrt werden. Die Informationen, die über Sie oder Ihr Kind aufbewahrt werden, sind der Name und die Chargennummer von Skysona, das Sie/Ihr Kind erhalten haben/hat.
  • Skysona wird aus Ihren eigenen Stammzellen oder denen Ihres Kindes hergestellt und sollte nur Ihnen oder Ihrem Kind gegeben werden.
  • Da ein Bestandteil von Skysona (Dimethylsulfoxid, DMSO) eine allergische Reaktion auslösen kann, sollte Sie der Arzt oder das medizinische Fachpersonal während und nach der Infusion sorgfältig auf Anzeichen oder Symptome einer Reaktion überwachen.

Vor der Behandlung mit Skysona wird der Arzt

  • die Nieren und die Leber überprüfen
  • auf das humane Immundefizienzvirus (HIV) untersuchen
  • mögliche Auswirkungen der Konditionierungsmedikamente auf die Fortpflanzungsfähigkeit besprechen (siehe weiter unten „Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen“)
  • die Entnahme der Stammzellen (Mobilisierung) vorbereiten und die Zellen anschließend aus dem Knochenmark ihres Kindes entfernen, damit Skysona verabreicht werden kann (Konditionierung). Für weitere Informationen hierzu, einschließlich möglicher Nebenwirkungen der angewendeten Medikamente, siehe Abschnitte 3 und 4.

Nach der Behandlung mit Skysona

  • Die Blutzellzahl kann nach der Konditionierung und Behandlung mit Skysona für mehr als
    2 Monate niedrig bleiben. Während dieser Zeit kann ein Risiko für Blutungen und Infektionen bestehen. Der Arzt wird dies mithilfe von Blutuntersuchungen überwachen und Ihnen mitteilen, wenn die Blutwerte wieder auf ein sicheres Niveau gestiegen sind.
  • Wenn Sie innerhalb der ersten 3 Monate nach der Verabreichung von Skysona eine Bluttransfusion benötigen, sollten die Blutprodukte bestrahlt werden. Dadurch werden die weißen Blutkörperchen, Lymphozyten genannt, reduziert und das Risiko einer Reaktion auf die Transfusion wird minimiert.
  • Nach der Behandlung mit Skysona werden Sie nicht in der Lage sein, Blut, Organe, Gewebe oder Zellen zu spenden. Dies liegt daran, dass es sich bei Skysona um eine Gentherapie handelt.
  • Das Hinzufügen eines neuen Gens in die Stammzellen könnte theoretisch Blutkrebs (Myelodysplasie, Leukämie und Lymphom) verursachen. Nach der Behandlung wird der Arzt Sie mindestens 15 Jahre lang jedes Jahr überwachen, wozu auch eine Blutuntersuchung gehört, und Sie auf Anzeichen von Blutkrebs untersuchen. Wenden Sie sich an den Arzt, wenn Sie Fieber haben, müder sind als sonst, unfreiwillig abgenommen haben oder bei Ihnen häufig Nasenbluten, Blutungen oder Blutergüsse auftreten.
  • Skysona wird mit Teilen von HIV hergestellt, die so verändert wurden, dass sie keine HIV- Infektion verursachen können. Das Virus wird verwendet, um ein funktionierendes Gen in die Blutstammzellen Ihres Kindes einzufügen.
  • Obwohl dieses Arzneimittel keine HIV-Infektion auslöst, kann Skysona im Blut ein falsch positives HIV-Testergebnis verursachen, da einige HIV-Tests ein Stück HIV erkennen, das zur Herstellung von Skysona verwendet wird. Wenn der Patient nach der Behandlung positiv auf HIV getestet wird, sollte er sich an den Arzt oder das medizinische Fachpersonal wenden.

Wenn die Skysona-Behandlung nicht abgeschlossen werden kann oder fehlschlägt

Vor der Behandlung mit Skysona erhalten Sie oder erhält Ihr Kind ein Konditionierungsmedikament, um Zellen aus dem vorhandenen Knochenmark zu entfernen.

Wenn Skysona nicht nach Gabe der Konditionierungsmedikamente verabreicht werden kann oder wenn die modifizierten Stammzellen im Körper nicht anwachsen (Engraftment), kann der Arzt Ihnen eine Infusion Ihrer eigenen ursprünglichen Blutstammzellen verabreichen, die vor Behandlungsbeginn entnommen und aufbewahrt wurden (siehe auch Abschnitt 3: Wie wird Skysona hergestellt und verabreicht?). Wenn Sie oder Ihr Kind Ihre/seine ursprünglichen Zellen zurückerhalten/zurückerhält, haben Sie bzw. hat Ihr Kind keinen Nutzen von der Behandlung.

Anwendung von Skysona zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie oder Ihr Kind andere Arzneimittel anwenden/anwendet, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben/hat oder beabsichtigen/beabsichtigt, andere Arzneimittel anzuwenden.

Ihr Kind sollte für mindestens einen Monat vor der Verabreichung der Mobilisierungsmedikamente keine Arzneimittel für eine HIV-Infektion einnehmen (siehe auch Abschnitt 3: Wie wird Skysona hergestellt und verabreicht?). Wenn solche Medikamente notwendig sind, wird das Verfahren verschoben.

Es wird davon abgeraten, innerhalb von 6 Wochen vor dem Erhalt der Konditionierungsmedikamente zur Vorbereitung auf die Skysona-Behandlung sowie nach der Behandlung, während sich das Immunsystem (das Abwehrsystem des Körpers) erholt, Lebendimpfstoffe zu verabreichen. Sprechen Sie mit dem Arzt, wenn irgendwelche Impfungen notwendig sind.

Empfängnisverhütung, Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit

Empfängnisverhütung bei Männern und Frauen

Frauen, die schwanger werden könnten, und Männer, die in der Lage sind, ein Kind zu zeugen, müssen mit der Anwendung einer wirksamen Methode der Empfängnisverhütung vor der Entnahme seiner Blutstammzellen beginnen und eine solche bis mindestens 6 Monate nach Erhalt von Skysona beibehalten. Wirksame Methoden der Empfängnisverhütung beinhalten ein Intrauterinpessar oder eine Kombination von oralen Verhütungsmitteln (auch bekannt als die Pille) und Kondomen. Bitte lesen Sie auch die Angaben zur Empfängnisverhütung in der Packungsbeilage der Konditionierungsmedikamente.

Schwangerschaft

Skysona darf aufgrund der Konditionierungsmedikamente während der Schwangerschaft nicht angewendet werden.

Bei Frauen, die schwanger werden könnten, wird vor Beginn der Mobilisierung, vor der Gabe der Konditionierungsmedikamente und vor der Behandlung mit Skysona ein Schwangerschaftstest durchgeführt, um zu bestätigen, dass sie nicht schwanger sind. Frauen, die nach der Behandlung mit Skysona schwanger werden, sollten sie sich an ihren behandelnden Arzt wenden.

Das durch Skysona eingebrachte Gen wird bei einer Schwangerschaft nicht an den Fötus vererbt. Bei dem ungeborenen Kind besteht weiterhin das Risiko, das ursprüngliche ABCD1-Gen zu erben, das, wenn es fehlt oder nicht funktioniert, zu Adrenoleukodystrophie führt.

Stillzeit

Skysona darf während der Stillzeit nicht angewendet werden. Es ist nicht bekannt, ob die Bestandteile von Skysona in die Muttermilch übergehen können.

Fortpflanzungsfähigkeit bei Männern und Frauen

Nach der Behandlung mit Konditionierungsmedikamente ist es möglicherweise nicht mehr möglich, schwanger zu werden oder ein Kind zu zeugen. Wenn Sie sich diesbezüglich Sorgen machen, sollten Sie vor der Behandlung mit dem Arzt sprechen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Skysona hat keine Auswirkung auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen. Allerdings können die Mobilisierungs- und die Konditionierungsmedikamente Schwindel und Müdigkeit verursachen. Sie oder Ihr Kind sollte(n) Aktivitäten vermeiden, die Gleichgewicht erfordern (z. B. Radfahren oder Skateboarden), und kein Kraftfahrzeug führen bzw. keine Maschinen bedienen, wenn Sie/Ihr Kind sich schwindelig, müde oder unwohl fühlen/fühlt.

Skysona enthält Natrium

Dieses Arzneimittel enthält 391–1.564 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro Dosis. Dies entspricht 20–78 % der für einen Erwachsenen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.

Was sind mögliche Nebenwirkungen?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Manche Nebenwirkungen stehen in Zusammenhang mit den Mobilisierungsmedikamenten und der Entnahme von Blutstammzellen oder den Konditionierungsmedikamenten, die zur Vorbereitung des Knochenmarks für die Behandlung mit Skysona verwendet werden. Besprechen Sie mögliche Nebenwirkungen durch Arzneimittel für die Mobilisierung und die Konditionierungsmedikamente mit dem Arzt. Sie sollten auch die Packungsbeilagen für diese Arzneimittel lesen.

Wenn Sie oder Ihr Kind Nebenwirkungen nach der Verabreichung der Behandlung bemerken/bemerkt, wenden Sie sich umgehend an den Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Die nachstehenden Nebenwirkungen treten gewöhnlich innerhalb der ersten Tage und Wochen nach der Verabreichung der Behandlung auf, sie können aber auch sehr viel später auftreten.

Wie soll es aufbewahrt werden?

Diese Informationen sind nur für medizinisches Fachpersonal bestimmt. Sie werden dem Patienten lediglich zur Kenntnisnahme mitgeteilt.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem äußeren Behältnis und dem Infusionsbeutel angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.

Das Arzneimittel bis zu sechs Monate bei oder unter -140 °C lagern.

Bewahren Sie den/die Infusionsbeutel in der/den Metallkassette(n) auf.

Nach dem Auftauen nicht wieder einfrieren.

Das Arzneimittel bis unmittelbar vor der Anwendung nicht auftauen. Nach dem Auftauen bei Raumtemperatur (20 °C–25 °C) aufbewahren und innerhalb von 4 Stunden verwenden.

Weitere Informationen

Was Skysona enthält

  • Der Wirkstoff von Skysona besteht aus den eigenen Blutstammzellen Ihres Kindes, die
    funktionsfähige Kopien des ALDP-Gens enthalten. Die Konzentration in jedem Infusionsbeutel beträgt 2–30 x 106 Blutstammzellen pro Milliliter.
  • Der sonstige Bestandteil ist eine Lösung, die für die Konservierung gefrorener Zellen verwendet wird (siehe Abschnitt 2, Skysona enthält Natrium).

Dieses Arzneimittel enthält genetisch veränderte menschliche Blutzellen.

Wie Skysona aussieht und Inhalt der Packung

Skysona ist eine farblose, weiße bis rote Zelldispersion, einschließlich weißen oder rosafarbenen, hellgelben und orangefarbenen Schattierungen. Das Arzneimittel wird in einem oder mehreren klaren Infusionsbeuteln geliefert, von denen jeder in einem durchsichtigen Beutel in einem geschlossenen Metallbehälter verpackt ist. Skysona kann in einem oder mehreren 20-ml-Beuteln verpackt sein, abhängig von der Gesamtanzahl der vorhandenen Zellen. Für eine vollständige Dosis können ein oder mehrere Beutel verabreicht werden.

Der Name des Patienten und sein Geburtsdatum sowie kodierte Informationen, die Sie oder Ihr Kind als den Patienten identifizieren, sind auf jeden Infusionsbeutel und jeden Metallbehälter aufgedruckt.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller bluebird bio (Netherlands) B.V.

Stadsplateau 7

WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Niederlande

medinfo@bluebirdbio.com

Hersteller

Minaris Regenerative Medicine GmbH

Haidgraben 5

85521 Ottobrunn

Deutschland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung:

Deutschland

Italia

bluebird bio (Germany) GmbH bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702) Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)

Ελλάδα and Κύπρος

Nederland

Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Τηλ: +30 21 0300 5938.

Tel: +31 (0) 303 100 450

France

 
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Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)  

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Tél/Tel/Teл/Tlf/Τηλ/Sími/Puh:  

+31 (0) 303 100 450

 
medinfo@bluebirdbio.com  

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im .

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar.

Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EU- Amtssprachen verfügbar.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Vorsichtsmaßnahmen vor / bei der Handhabung bzw. vor / während der Anwendung des Arzneimittels

  • Dieses Arzneimittel enthält gentechnisch veränderte menschliche Blutzellen. Angehörige von Gesundheitsberufen, die mit Skysona umgehen, sollten entsprechende Vorsichtsmaßnahmen (Tragen von Handschuhen, Schutzkleidung und Schutzbrille) treffen, um eine mögliche Übertragung von Infektionskrankheiten zu vermeiden.
  • Bewahren Sie den/die Infusionsbeutel in der/den Metallkassette(n) auf und lagern Sie ihn/sie in der Dampfphase von flüssigem Stickstoff bei ≤ 140 °C, bis er/sie zum Auftauen und zur Verabreichung bereit ist.

Vorbereitung für die Infusion

  • Skysona wird in einem Kryocontainer, der mehrere Metallkassetten enthalten kann, die für einen einzelnen Patienten bestimmt sind, von der Produktionsstätte an die Aufbewahrungseinrichtung des Infusionszentrums verschickt. Jede Metallkassette enthält einen Infusionsbeutel mit Skysona. Für einen Patienten können mehrere Infusionsbeutel vorhanden sein.
  • Entnehmen Sie alle Metallkassetten der Flüssigstickstoffaufbewahrung und nehmen Sie alle Infusionsbeutel aus den Metallkassetten.

Zuletzt aktualisiert: 18.05.2022

Quelle: Skysona 2 - Packungsbeilage

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Die dargestellten Inhalte ersetzen nicht die originale Packungsbeilage des Arzneimittels, insbesondere im Bezug auf Dosierung und Wirkung der einzelnen Produkte. Wir können für die Korrektheit der Daten keine Haftung übernehmen, da die Daten zum Teil automatisch konvertiert wurden. Für Diagnosen und bei anderen gesundheitlichen Fragen ist immer ein Arzt zu kontaktieren. Weitere Informationen zu diesem Thema sind hier zu finden

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