Was ist Upstaza?
Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält.
Wofür wird Upstaza angewendet?
Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses Protein ist für die Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des Körpers für seine richtige Funktion braucht.
Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation (Veränderung) auf dem Gen hervorgerufen wird, das die Produktion von AADC kontrolliert (auch als Dopadecarboxylase- oder DDC-Gen bezeichnet). Die Erkrankung verhindert die Entwicklung des Nervensystems des Kindes, was bedeutet, dass viele der Körperfunktionen sich während der Kindheit nicht richtig entwickeln, einschließlich Bewegung, Essen, Atmung, sprachlicher und geistiger Fähigkeiten.
Wie wirkt Upstaza?
Der Wirkstoff in Upstaza, Eladocagene exuparvovec, ist ein Virus namens Adeno-assoziiertes Virus, das modifiziert wurde, sodass es eine richtig funktionierende Kopie des DDC-Gens enthält. Upstaza wird als Infusion (Tropf) in einen Bereich des Gehirns namens Putamen verabreicht, wo AADC hergestellt wird. Das Adeno-assoziierte Virus ermöglicht die Aufnahme des DDC-Gens in die
Gehirnzellen. Auf diesem Weg ermöglicht Upstaza die AADC-Produktion durch die Zellen, so dass der Körper die Substanzen herstellen kann, die das Nervensystem braucht.
Das Adeno-assoziierte Virus, das verwendet wird, um das Gen zu übertragen, verursacht keine Krankheit im Menschen.
