Xenpozyme 20 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Was ist Xenpozyme?

Xenpozyme enthält ein Enzym namens Olipudase alfa.

Wofür wird Xenpozyme angewendet?

Xenpozyme wird angewendet zur Behandlung einer vererbbaren Krankheit namens Saure-Sphingomyelinase-Mangel (ASMD). Es wird angewendet bei Kindern und Erwachsenen mit ASMD des Typs A/B oder B zur Behandlung von Anzeichen und Symptomen der ASMD, die außerhalb des Gehirns auftreten.

Wie wirkt Xenpozyme?

Patienten mit ASMD fehlt eine voll funktionsfähige Version des Enzyms saure Sphingomyelinase. Dies führt zu einer Anreicherung einer Substanz namens Sphingomyelin, die zur Schädigung von Organen wie Milz, Leber, Herz, Lunge und dem Blut führt. Olipudase alfa wirkt wie das natürliche Enzym und dient somit als Ersatz, was die Anreicherung von Sphingomyelin in den Organen verringert und die Anzeichen und Symptome behandelt.

Sie dürfen Xenpozyme nicht erhalten,

wenn Sie lebensbedrohende allergische (anaphylaktische) Reaktionen auf Olipudase alfa (siehe Abschnitt „Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen“ unten) oder einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels hatten.

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Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Sie können Nebenwirkungen bekommen, die als infusionsbedingte Reaktionen bezeichnet werden und durch die Infusion (Tropf) des Arzneimittels verursacht sein können. Diese Nebenwirkungen können auftreten, während Sie Xenpozyme erhalten oder innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion.

Sie können allergische Reaktionen (siehe Abschnitt 4) und Beschwerden wie Kopfschmerzen, einen erhabenen, juckenden Ausschlag (Nesselausschlag), Fieber, Übelkeit, Erbrechen und juckende Haut einschließen.

Wenn Sie vermuten, eine infusionsbedingte Reaktion zu haben, informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt.

Wenn Sie während der Infusion eine schwere allergische Reaktion haben, wird Ihr Arzt die Infusion abbrechen und eine geeignete medizinische Behandlung einleiten. Ihr Arzt wird die Risiken und den Nutzen der erneuten Gabe von Xenpozyme abwägen.

Wenn Sie eine leichte oder mittelschwere infusionsbedingte Reaktion haben, kann Ihr Arzt oder das medizinische Fachpersonal die Infusion vorübergehend unterbrechen, die Infusionsgeschwindigkeit senken und/oder die Dosis reduzieren.

Möglicherweise gibt Ihnen Ihr Arzt auch andere Arzneimittel zur Vorbeugung oder Behandlung allergischer Reaktionen bzw. hat diese gegeben.

Bevor Sie mit der Behandlung beginnen und danach in regelmäßigen Abständen während der Dosissteigerungsphase wird Ihr Arzt Blutuntersuchungen durchführen, um Ihre Leberfunktion (Messung der Leberenzymspiegel) zu überprüfen (siehe Abschnitt 3).

Anwendung von Xenpozyme zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wenn Sie andere Arzneimittel anwenden, kürzlich andere Arzneimittel angewendet haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel anzuwenden.

Schwangerschaft und Stillzeit

Wenn Sie schwanger sind oder stillen oder wenn Sie vermuten, schwanger zu sein, oder beabsichtigen, schwanger zu werden, fragen Sie vor der Anwendung dieses Arzneimittels Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal um Rat.

Es liegen keine Erfahrungen mit der Anwendung von Xenpozyme bei Schwangeren vor. Xenpozyme ist möglicherweise für ungeborene Kinder schädlich, wenn es von Frauen während der Schwangerschaft angewendet wird. Xenpozyme sollte während der Schwangerschaft nur dann angewendet werden, wenn dies unbedingt erforderlich ist. Frauen, die schwanger werden könnten, sollten während der Behandlung mit Xenpozyme zuverlässige Maßnahmen zur Verhütung ergreifen.

Es ist nicht bekannt, ob Xenpozyme in die Muttermilch übergeht. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie stillen oder vorhaben, zu stillen. Ihr Arzt wird Ihnen dann bei der Entscheidung helfen, ob Sie abstillen oder die Anwendung von Xenpozyme beenden sollten, wobei der Nutzen des Stillens für das Kind und der Nutzen von Xenpozyme für die Mutter zu berücksichtigen sind.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

Xenpozyme kann geringen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen haben, da ein niedriger Blutdruck auftreten kann (kann zu Ohnmachtsgefühl führen).

Xenpozyme enthält Natrium

Dieses Arzneimittel enthält 3,02 mg Natrium (Hauptbestandteil von Kochsalz/Speisesalz) pro Durchstechflasche. Dies entspricht 0,15 % der für einen Erwachsenen oder Jugendlichen empfohlenen maximalen täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung und ≤ 0,38 % der für ein Kind unter

16 Jahren maximal vertretbaren täglichen Natriumaufnahme mit der Nahrung.

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Xenpozyme wird Ihnen als Infusion unter Aufsicht von medizinischem Fachpersonal gegeben, das über Erfahrung mit der Behandlung von ASMD oder anderen Stoffwechselstörungen verfügt.

Die Dosis, die Sie erhalten, richtet sich nach Ihrem Körpergewicht und wird Ihnen alle zwei Wochen gegeben. Die Behandlung beginnt mit einer niedrigen Arzneimitteldosis, die schrittweise erhöht wird. Die Infusion dauert üblicherweise ungefähr 3 bis 4 Stunden, kann aber je nach Beurteilung durch Ihren Arzt eine längere oder kürzere Zeit benötigen. Die Dauer kann während der Dosissteigerungsphase kürzer sein.

Erwachsene Patienten

Die empfohlene Anfangsdosis von Xenpozyme beträgt 0,1 mg pro kg Körpergewicht. Die Dosis wird planmäßig schrittweise alle 2 Wochen erhöht, bis die empfohlene Erhaltungsdosis von 3 mg pro kg Körpergewicht erreicht wird. Normalerweise dauert es bis zu 14 Wochen, bis die empfohlene Dosis erreicht ist. Dieser Vorgang kann aber nach Ermessen Ihres Arztes auch längere Zeit benötigen.

Kinder und Jugendliche

Die empfohlene Anfangsdosis von Xenpozyme beträgt 0,03 mg pro kg Körpergewicht. Die nachfolgenden Dosen sollten gemäß einem Plan bis zur empfohlenen Erhaltungsdosis von 3 mg pro kg Körpergewicht alle 2 Wochen erhöht werden. Normalerweise dauert es bis zu 16 Wochen, bis die empfohlene Dosis erreicht ist. Dieser Vorgang kann aber nach Ermessen Ihres Arztes auch längere Zeit benötigen.

Heiminfusion

Ihr Arzt kann eine Heiminfusion von Xenpozyme in Erwägung ziehen, wenn Ihre Erhaltungsdosis erreicht wurde und Sie die Infusionen gut vertragen. Die Entscheidung für einen Wechsel zur Heiminfusion sollte nach Beurteilung und auf Empfehlung Ihres Arztes erfolgen. Wenn bei Ihnen während einer Xenpozyme-Infusion eine Nebenwirkung auftritt, kann die für die Heiminfusion zuständige Person die Infusion beenden und eine geeignete medizinische Behandlung einleiten.

Hinweise zur sachgemäßen Anwendung

Xenpozyme wird als intravenöse Infusion (Tropfinfusion in eine Vene) gegeben. Es wird als Pulver bereitgestellt, das vor der Gabe mit sterilem Wasser gemischt wird.

Wenn Sie mehr Xenpozyme erhalten haben, als Sie sollten

Sprechen Sie unverzüglich mit Ihrem Arzt, wenn Sie bei der üblichen Gabe Ihrer Infusion eine Änderung vermuten. Da Xenpozyme von medizinischem Fachpersonal gegeben wird, ist eine Überdosierung unwahrscheinlich.

Wenn Sie eine Infusion von Xenpozyme auslassen

Es ist wichtig, dass die Infusion alle 2 Wochen durchgeführt wird. Eine Infusion wird als versäumt betrachtet, wenn sie nicht innerhalb von 3 Tagen nach dem geplanten Infusionstermin gegeben wird. Je nach Anzahl der versäumten Infusionen muss Ihr Arzt möglicherweise wieder mit einer niedrigeren Dosis beginnen.

Wenn Sie eine Infusion versäumt haben oder einen geplanten Termin nicht einhalten können, informieren Sie bitte unverzüglich Ihren Arzt.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal.

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Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Während und innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion des Arzneimittels wurden bei Patienten infusionsbedingte Reaktionen beobachtet.

Die schwerwiegendsten Nebenwirkungen können plötzlich auftretende schwere allergische Reaktionen, erhabener, juckender Ausschlag (Nesselausschlag), Ausschlag, erhöhte Leberenzymwerte und einen unregelmäßigen Herzschlag umfassen.

Informieren Sie unverzüglich Ihren Arzt, wenn bei Ihnen eine infusionsbedingte Reaktion oder eine allergische Reaktion auftritt.

Wenn Sie eine infusionsbedingte Reaktion haben, erhalten Sie möglicherweise zusätzliche Arzneimittel, um diese zu behandeln oder dieser zukünftig vorzubeugen. Bei einer schweren Infusionsreaktion kann Ihr Arzt die Infusion von Xenpozyme abbrechen und eine geeignete medizinische Behandlung einleiten.

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen):

• Kopfschmerzen
• Fieber – erhöhte Körpertemperatur
• Erhabener, juckender Ausschlag (Nesselsucht)
• Übelkeit
• Erbrechen
• Bauchschmerzen
• Muskelschmerzen
• Juckende Haut
• Erhöhte Blutwerte bei Tests auf Entzündungen

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen):

• Ausschlag (verschiedene Arten von Ausschlag, manchmal mit Juckreiz)
• Schmerzen im Oberbauch
• Ermüdung
• Ungewöhnliche Blutwerte bei Leberfunktionstests
• Durchfall
• Hautrötung
• Gelenkschmerzen
• Rückenschmerzen
• Schüttelfrost
• Atembeschwerden
• Bauchbeschwerden
• Knochenschmerzen
• Schmerzen
• Niedriger Blutdruck
• Starker Herzschlag, der schnell oder unregelmäßig sein kann
• Schneller Herzschlag
• Leberschmerzen
• Schwere allergische Reaktionen
• Starkes Wärmegefühl
• Reizung von Rachen und Kehlkopf
• Engegefühl und Schwellung des Rachens
• Keuchen
• Hautläsionen (wie etwa feste erhabene oder rote flache Veränderungen)
• Schnelles Anschwellen unter der Haut in Bereichen wie Gesicht, Rachen, Armen und Beinen, was lebensbedrohlich sein kann, wenn die Schwellung im Rachen die Atemwege blockiert

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• Schmerzen im Oberbauch
• Juckende oder rote Augen
• Augenbeschwerden
• Schwächegefühl
• Ungewöhnliche Blutwerte bei Tests auf Entzündungen
• Reaktionen an der Katheterstelle, darunter Schmerzen, Juckreiz oder Schwellung

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen Xenpozyme nach dem auf dem Etikett und dem Umkarton angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Im Kühlschrank lagern (2°C – 8°C).

Nach der Verdünnung wird eine sofortige Anwendung empfohlen.

Wird die rekonstituierte Lösung nicht sofort verwendet, kann sie bis zu 24 Stunden bei 2°C – 8°C oder bis zu 12 Stunden bei Raumtemperatur (bis 25°C) aufbewahrt werden.

Nach der Verdünnung kann die Lösung bis zu 24 Stunden bei 2°C – 8°C gefolgt von 12 Stunden (einschließlich Infusionsdauer) bei Raumtemperatur aufbewahrt werden.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.

Was Xenpozyme enthält

Der Wirkstoff ist Olipudase alfa. Eine Durchstechflasche enthält 20 mg Olipudase alfa. Die sonstigen Bestandteile sind

• Methionin
• Dinatriumhydrogenphosphat 7 H2O
• Natriumdihydrogenphosphat 1 H2O
• Saccharose

siehe Abschnitt 2 „Xenpozyme enthält Natrium“.

Wie Xenpozyme aussieht und Inhalt der Packung

Xenpozyme ist ein Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung in einer Durchstechflasche (20 mg/Durchstechflasche).

Das Pulver ist ein weißes bis cremeweißes, gefriergetrocknetes Pulver.

Das Mischen mit sterilem Wasser ergibt eine klare, farblose Lösung. Die Lösung muss vor der Infusion weiter verdünnt werden.

Pharmazeutischer Unternehmer

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Niederlande

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Hersteller

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

België/Belgique/Belgien	Lietuva
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България	Luxembourg/Luxemburg
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Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EU- Amtssprachen sowie auf der Internetseite www.xenpozyme.info.sanofi oder durch Scannen des nachfolgenden QR-Codes (auch auf dem Umkarton abgebildet) mit einem Smartphone verfügbar.

<Platzhalter für QR-Code>

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Zubereitung der Lösung gemäß Dosierung

Das Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung muss mit sterilem Wasser für Injektionszwecke rekonstituiert, mit 0,9% (9 mg/ml) Natriumchlorid-Injektionslösung verdünnt und dann mittels intravenöser Infusion verabreicht werden.

Rekonstitution und Verdünnung müssen unter aseptischen Bedingungen erfolgen. Bei der Zubereitung der Infusionslösung dürfen zu keiner Zeit Filtervorrichtungen verwendet werden. Bei der Rekonstitution und Verdünnung ist Schaumbildung zu vermeiden.

1. Anzahl der zu rekonstituierenden Durchstechflaschen auf Grundlage des individuellen Patientengewichts und der verschriebenen Dosis bestimmen.
   Patientengewicht (kg) × Dosis (mg/kg) = Patientendosis (in mg). Patientendosis (in mg) geteilt durch 20 mg/Durchstechflasche = Anzahl der zu rekonstituierenden Durchstechflaschen. Wenn die Anzahl an Durchstechflaschen einen Bruchteil enthält, zur nächsten ganzen Zahl aufrunden.
2. Erforderliche Anzahl an Durchstechflaschen aus dem Kühlschrank nehmen und ungefähr 20 bis 30 Minuten beiseitestellen, damit sie Raumtemperatur annehmen können.
3. Jede Durchstechflasche rekonstituieren, indem 5,1 ml steriles Wasser für Injektionszwecke mit langsamer, tropfenweiser Zuführung an der Innenseite in die Durchstechflasche gegeben wird.
4. Jede Durchstechflasche schräg halten und vorsichtig hin- und herrollen. Jede Durchstechflasche ergibt eine klare, farblose Lösung mit einer Konzentration von 4 mg/ml.
5. Rekonstituierte Lösung in den Durchstechflaschen visuell auf Partikel und Verfärbung prüfen. Die Xenpozyme-Lösung muss klar und farblos sein. Durchstechflaschen mit lichtundurchlässige Partikeln oder Verfärbungen dürfen nicht verwendet werden.

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