Strimvelis 1

Strimvelis ist ein Arzneimittel, mit dem eine sogenannte Gentherapie durchgeführt wird. Es wird eigens für jeden Patienten hergestellt.

Strimvelis wird bei Kindern zur Behandlung einer schweren Krankheit mit der Bezeichnung ADA- SCID (engl.: Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency; dt.: schwerer kombinierter Immundefekt infolge eines Adenosin-Desaminase-Mangels) angewendet. Es wird eingesetzt, wenn Ihr Kind kein Knochenmarktransplantat von einem Spender aus dem Familienkreis erhalten kann, weil die Übereinstimmung nicht groß genug ist.

ADA-SCID entsteht aufgrund eines fehlerhaften Gens in den Blutzellen des Immunsystems Ihres Kindes. Als Folge produzieren die Zellen zu geringe Mengen des Enzyms Adenosin-Deaminase (ADA) und das Immunsystem Ihres Kindes kann den Körper nicht ausreichend gegen Infektionen schützen.

Zur Herstellung von Strimvelis werden Stammzellen aus dem Knochenmark Ihres Kindes im Labor verändert und ein Gen eingeschleust, das ADA produziert. Wenn Ihr Kind diese veränderten Stammzellen dann erneut erhält, können sie sich teilen und verschiedene Arten von Blutzellen bilden, unter anderem auch Zellen des Immunsystems.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Die Nebenwirkungen im Zusammenhang mit Strimvelis entstehen durch eine Überaktivität des Immunsystems, welches das körpereigene Gewebe angreift. Manche Nebenwirkungen können auch mit dem Medikament zusammenhängen, das verwendet wird, um das Knochenmark Ihres Kindes auf die Behandlung vorzubereiten (Busulfan); diese Nebenwirkungen sind in der nachfolgenden Auflistung mit einem Sternchen (*) gekennzeichnet.

Sehr häufig: können mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen:

• laufende oder verstopfte Nase (allergische Rhinitis)
• pfeifende Atmung, Atembeschwerden (Asthma)
• entzündete, juckende Haut (atopische Dermatitis, Ekzem)
• Fieber (Pyrexie)
• Schilddrüsenunterfunktion (Hypothyreose)
• hoher Blutdruck (Hypertonie)*
• Abnahme der Anzahl roter oder weißer Blutkörperchen (Anämie, Neutropenie)*
• Erhöhung der Leberenzyme (was auf eine Belastung der Leber deutet)*
• Bluttestergebnisse positiv für Antinukleäre Antikörper und Antikörper gegen glatte Muskulatur
  (was auf eine mögliche Autoimmunität deuten kann)

Häufig: können bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen:

• rote oder lila Flecken auf der Haut, Blutungen unter der Haut (Autoimmunthrombozytopenie
• Entzündung der Schilddrüse (Autoimmunthyreoiditis)
• Durch eine Nervenschädigung verursachte Schwäche und Schmerzen in Füßen und Händen (Guillain-Barré-Syndrom)
• Entzündung der Leber (Autoimmunhepatitis)
• verringerte Anzahl von Blutkörperchen (autoimmunhämolytische Anämie, autoimmunbedingte aplastische Anämie)

• Bluttestergebnisse positiv für Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper (was zu einer Autoimmunentzündung und einem Anschwellen der Blutgefäße sowie möglicherweise zu einer stärkeren Ausprägung von Infektionen führen kann)
• eine Art von Blutkrebs (Leukämie)

Wenn Sie Fragen zu Symptomen oder Nebenwirkungen haben oder Sie ein Symptom beunruhigt, wenden Sie sich an den Arzt Ihres Kindes oder das medizinische Fachpersonal.

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Etikett des Behältnisses und des Infusionsbeutels nach Verwendbar bis/EXP angegebenen Verfalldatum und der Zeitangabe nicht mehr verwenden.

Bei 15–30 °C lagern.

Dieses Arzneimittel enthält gentechnisch veränderte menschliche Zellen. Nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial muss in Übereinstimmung mit den nationalen Richtlinien zur Handhabung von Material humanen Ursprungs entsorgt werden. Da dieses Arzneimittel von einem Facharzt verabreicht wird, ist dieser für die ordnungsgemäße Entsorgung des Arzneimittels verantwortlich. Diese Maßnahmen tragen zum Schutz der Umwelt bei.

Was Strimvelis enthält

• Der Wirkstoff ist eine autologe (vom Patienten stammende) CD34+-angereicherte Zellfraktion, die CD34+-Zellen enthält, die mit einem retroviralen Vektor transduziert wurden, der für die humane ADA-cDNA-Sequenz codiert. Die Konzentration beträgt 1–10 x 106 CD34+-Zellen/ml.
• Der sonstige Bestandteil ist Natriumchlorid (siehe Abschnitt 2 „Strimvelis enthält Natrium“).

Wie Strimvelis aussieht und Inhalt der Packung

Strimvelis ist eine trübe bis klare, farblose bis rosafarbene Zelldispersion zur Infusion, die in einem oder mehreren Infusionsbeuteln geliefert wird. Die Infusionsbeutel werden in einem geschlossenen Behältnis geliefert.

Pharmazeutischer Unternehmer

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Basisweg 10,

1043AP Amsterdam,

die Niederlande

Hersteller

AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina 20132

Mailand

ITALIEN

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im MM.JJJJ.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Diese Packungsbeilage ist auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur in allen EU- Amtssprachen verfügbar.

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Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Vorsichtsmaßnahmen bei der Handhabung oder Verabreichung des Arzneimittels

Ärzte sollten bei der Handhabung von Strimvelis angemessene Vorsichtsmaßnahmen ergreifen (Tragen von Handschuhen, Schutzkleidung und Schutzbrille), um eine mögliche Übertragung von Infektionskrankheiten zu vermeiden.

Strimvelis wird direkt zu der medizinischen Einrichtung transportiert, in der die Infusion verabreicht wird. Der/die Infusionsbeutel ist/sind in einem geschlossenen Außenbehälter verpackt. Die Beutel müssen bis zum Zeitpunkt der Anwendung im Außenbehälter bleiben.

Strimvelis ist ausschließlich zur autologen Anwendung bestimmt. Die Übereinstimmung der Identität des Patienten mit den wesentlichen eindeutigen Patientendaten auf dem Behältnis und/oder dem äußeren Behältnis muss vor der Infusion sichergestellt werden.

Der Infusionsbeutel wird leicht geschwenkt, um etwaige Zellaggregate erneut zu dispergieren, und der Inhalt wird mit einem Transfusionsbesteck mit Filter verabreicht, um etwaige verbleibende Zellaggregate zu entfernen.

Vorsichtsmaßnahmen bei der Entsorgung des Arzneimittels

Für nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial gelten die nationalen Richtlinien zur Handhabung von Material humanen Ursprungs. Sämtliche Materialien, die mit Strimvelis in Kontakt gekommen sind (Feststoff- und Flüssigabfall), sollten als potenziell infektiöser Abfall gemäß den lokalen Richtlinien zur Handhabung von Material humanen Ursprungs gehandhabt und entsorgt werden.

Versehentliche Exposition

Eine versehentliche Exposition gegenüber Strimvelis ist zu vermeiden. Im Falle einer versehentlichen Exposition sollten die nationalen Richtlinien zur Handhabung von Material humanen Ursprungs befolgt werden, wozu unter anderem das Waschen der kontaminierten Haut und die Entfernung von kontaminierter Kleidung zählen können. Arbeitsflächen und Materialien, die möglicherweise mit Strimvelis in Kontakt gekommen sind, müssen mit einem geeigneten Desinfektionsmittel dekontaminiert werden.