Pombiliti 105 mg Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung

Was ist Pombiliti?

Pombiliti ist eine Enzymersatztherapie (ERT), die bei Erwachsenen zur Behandlung von Morbus Pompe der späten Verlaufsform angewendet wird. Es enthält den Wirkstoff Cipaglucosidase alfa.

Wofür wird es angewendet?

Pombiliti wird immer zusammen mit einem anderen Arzneimittel mit der Bezeichnung Miglustat 65 mg Hartkapseln angewendet. Es ist sehr wichtig, dass Sie auch die Gebrauchsinformation von Miglustat 65 mg Hartkapseln lesen.

Wenn Sie Fragen zu Ihren Arzneimitteln haben, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt oder Apotheker.

Wie Pombiliti wirkt

Menschen mit Morbus Pompe haben zu wenig von dem Enzym saure alpha-Glucosidase (GAA). Dieses Enzym ist an der Regulierung der Menge an Glykogen (eine Art von Kohlenhydraten) im Körper beteiligt.

Bei Morbus Pompe sammeln sich in der Körpermuskulatur große Glykogenmengen an. Dadurch können Muskeln, z. B. die Muskeln, die Sie zum Gehen brauchen, die Muskeln unter der Lunge, die Sie zum Atmen brauchen, und der Herzmuskel, nicht mehr richtig arbeiten.

Pombiliti gelangt in die Muskelzellen, die von Morbus Pompe betroffen sind. In den Zellen wirkt das Arzneimittel wie GAA, es unterstützt den Abbau von Glykogen und die Regulierung der Glykogenmengen.

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen.

Pombiliti wird zusammen mit Miglustat angewendet, und bei beiden Arzneimitteln können Nebenwirkungen auftreten. Nebenwirkungen traten hauptsächlich während der Infusion von Pombiliti (infusionsbezogene Wirkungen) oder kurz danach auf. Informieren Sie sofort Ihren Arzt, wenn eine infusionsassoziierte Reaktion oder eine allergische Reaktion auftritt. Einige dieser Reaktionen können schwerwiegend und lebensbedrohlich werden. Ihr Arzt kann Ihnen vor Ihrer Infusion Arzneimittel geben, um diese Reaktionen zu verhindern.

Infusionsassoziierte Reaktionen

Die meisten infusionsassoziierten Reaktionen sind leicht oder mittelschwer. Zu den Symptomen von infusionsassoziierten Reaktion gehören Atembeschwerden, Blähungen, Fieber, Schüttelfrost, Schwindelgefühl, Rötung der Haut, juckende Haut und Ausschlag.

Allergische Reaktionen

Bei allergischen Reaktionen können Symptome wie Ausschlag irgendwo am Körper, geschwollene Augen, anhaltende Atembeschwerden, Husten, Schwellung von Lippen, Zunge oder Rachen, juckende Haut und Quaddeln auftreten.

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Behandelten betreffen)

Kopfschmerzen

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen)

• Husten
• Plötzliche Rötung von Gesicht, Hals oder oberem Brustkorb
• Schmerzen in der Brust
• Hautausschlag, Juckreiz
• Anstieg des Blutdrucks
• Schwitzen
• Blähungen
• Darmwinde
• Weicher, wässriger Stuhl
• Erbrechen
• Übelkeit
• Fieber oder Schüttelfrost
• Quaddeln
• Schwellung oder Schmerzen in jener Körperregion, wo die Nadel eingeführt wurde
• Muskelkrämpfe, Muskelschmerzen, Muskelschwäche
• Unwillkürliches Zittern in einem oder mehreren Körperteilen
• Vermehrtes Schwitzen
• Schmerz
• Veränderter Geschmackssinn
• Ständige Müdigkeit oder Schläfrigkeit
• Kurzatmigkeit

Gelegentlich (kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen)

• Atembeschwerden, die Husten, ein pfeifendes Geräusch (Giemen) beim Ausatmen und Kurzatmigkeit (Asthma) auslösen
• Allergische Reaktion
• Schwellung der Hände, Füße, Knöchel, Beine
• Schwellung der Haut
• Verdauungsstörung
• Bauchschmerzen
• Ständiges Gefühl von Müdigkeit
• Entzündeter oder gereizter Rachen
• Schmerzhafte und abnorme Verkrampfungen des Rachens
• Reizung im Mund
• Schmerzen im Mund oder Beschwerden im hinteren Mundbereich
• Schmerzen in der Wange, an Zahnfleisch, Lippen, Kinn
• Kraft- und Energieverlust, Schwächegefühl
• Unbehagen, allgemeines Trägheitsgefühl
• Brennen
• Kratzer an oder Schädigung der Haut
• Veränderungen der Körpertemperatur
• Abnahme einer Art der weißen Blutkörperchen – in Untersuchungen nachgewiesen
• Benommenheit
• Schwindelgefühl

• Schmerzen in Gelenken
• Schmerzen im Bereich zwischen Hüfte und Rippen
• Muskelermüdung
• Erhöhte Steifigkeit der Muskeln
• Unfähigkeit, das Gleichgewicht zu halten
• Niedriger Blutdruck
• Gefühl der Beinahe-Ohnmacht
• Schmerzen in einer oder beiden Seiten des Kopfes, pochende Schmerzen, Aura, Augenschmerzen, Lichtempfindlichkeit (Migräne)
• Hautverfärbung

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Ihr Arzt, Apotheker oder das medizinische Fachpersonal ist für die korrekte Aufbewahrung dieses Arzneimittels und Beseitigung von geöffneten Durchstechflaschen verantwortlich. Die folgenden Informationen sind für medizinisches Fachpersonal bestimmt.

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf der Flasche nach „EXP“ und auf dem Umkarton nach

„verw.bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Nicht angebrochene Durchstechflaschen: Im Kühlschrank lagern (2 °C–8 °C). Durchstechflasche im Umkarton aufbewahren, um den Inhalt vor Licht zu schützen.

Nach der Verdünnung wird eine sofortige Anwendung empfohlen. Bei Lagerung des Infusionsbeutels mit Pombiliti ist jedoch Stabilität für 6 Stunden bei 20 °C–25 °C und 24 Stunden bei 2 °C–8 °C belegt.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie Arzneimittel zu entsorgen sind, wenn Sie sie nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.

Was Pombiliti enthält

Der Wirkstoff ist Cipaglucosidase alfa. Eine Durchstechflasche enthält 105 mg Cipaglucosidase alfa. Nach der Rekonstitution enthält die Lösung in der Durchstechflasche 15 mg Cipaglucosidase alfa pro ml. Die empfohlene Endkonzentration von im Infusionsbeutel verdünnter Cipaglucosidase alfa liegt zwischen 0,5 und 4 mg/ml.

Die sonstigen Bestandteile sind:

• Natriumcitrat (Ph.Eur.) (E 331)
• Citronensäure-Monohydrat (E 330)
• Mannitol (Ph.Eur.) (E 421)
• Polysorbat 80 (E 433)

Wie Pombiliti aussieht und Inhalt der Packung

Pombiliti ist ein weißes bis leicht gelbliches Pulver. Nach der Rekonstitution erscheint es als klare bis opaleszente, farblose bis leicht gelbliche Lösung, frei von Fremdpartikeln und praktisch frei von weißen bis durchscheinenden Partikeln. Die rekonstituierte Lösung muss im Infusionsbeutel weiter verdünnt werden.

Pombiliti ist ein Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung in einer Durchstechflasche

Packungen mit 1 Durchstechflasche, 10 Durchstechflaschen oder 25 Durchstechflaschen

Es werden möglicherweise nicht alle Packungsgrößen in den Verkehr gebracht.

Pharmazeutischer Unternehmer

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irland

Tel: +353 (0) 1 588 0836

Fax: +353 (0) 1 588 6851

E-Mail: info@amicusrx.co.uk

Hersteller

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Niederlande

Falls Sie weitere Informationen über das Arzneimittel wünschen, setzen Sie sich bitte mit dem örtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung:

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