Wirkstoff(e) Eladocagen exuparvovec
Zulassungsland Europ√§ische Union (√Ėsterreich)
Hersteller PTC Therapeutics International Limited
Suchtgift Nein
Psychotrop Nein
Zulassungsdatum 18.07.2022
ATC Code A16AB26
Pharmakologische Gruppe Andere Mittel f√ľr das aliment√§re System und den Stoffwechsel

Zulassungsinhaber

PTC Therapeutics International Limited

Gebrauchsinformation

Was ist es und wof√ľr wird es verwendet?

Was ist Upstaza?

Upstaza ist ein Arzneimittel zur Gentherapie, das den Wirkstoff Eladocagene exuparvovec enthält.

Wof√ľr wird Upstaza angewendet?

Upstaza wird zur Behandlung von Patienten ab 18 Monaten mit einem Mangel eines Proteins namens Aromatische-L-Aminos√§ure-Decarboxylase (AADC) angewendet. Dieses Protein ist f√ľr die Herstellung bestimmter Substanzen notwendig, die das Nervensystem des K√∂rpers f√ľr seine richtige Funktion braucht.

Der AADC-Mangel ist eine vererbte Erkrankung, die durch eine Mutation (Veränderung) auf dem Gen hervorgerufen wird, das die Produktion von AADC kontrolliert (auch als Dopadecarboxylase- oder DDC-Gen bezeichnet). Die Erkrankung verhindert die Entwicklung des Nervensystems des Kindes, was bedeutet, dass viele der Körperfunktionen sich während der Kindheit nicht richtig entwickeln, einschließlich Bewegung, Essen, Atmung, sprachlicher und geistiger Fähigkeiten.

Wie wirkt Upstaza?

Der Wirkstoff in Upstaza, Eladocagene exuparvovec, ist ein Virus namens Adeno-assoziiertes Virus, das modifiziert wurde, sodass es eine richtig funktionierende Kopie des DDC-Gens enthält. Upstaza wird als Infusion (Tropf) in einen Bereich des Gehirns namens Putamen verabreicht, wo AADC hergestellt wird. Das Adeno-assoziierte Virus ermöglicht die Aufnahme des DDC-Gens in die

Gehirnzellen. Auf diesem Weg ermöglicht Upstaza die AADC-Produktion durch die Zellen, so dass der Körper die Substanzen herstellen kann, die das Nervensystem braucht.

Das Adeno-assoziierte Virus, das verwendet wird, um das Gen zu √ľbertragen, verursacht keine Krankheit im Menschen.

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Was sind mögliche Nebenwirkungen?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten m√ľssen.

Die folgenden Nebenwirkungen können bei der Behandlung mit Upstaza auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

  • Nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen (Dyskinesie)
  • Schlaflosigkeit, Reizbarkeit

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)

Zunahme der Speichelproduktion

Die folgenden Nebenwirkungen können aufgrund der Operation zur Verabreichung von Upstaza auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

  • Niedriger Spiegel von roten Blutk√∂rperchen (An√§mie)
  • Austritt der Fl√ľssigkeit, die das Gehirn umgibt (zerebrospinale Fl√ľssigkeit genannt) (zu den m√∂glichen Symptomen geh√∂ren Kopfschmerzen, √úbelkeit und Erbrechen, Nackenschmerzen oder

Steifheit, Veränderung des Hörvermögens, Gleichgewichtsstörungen, Benommenheit oder Schwindel)

Die folgenden Nebenwirkungen können möglicherweise innerhalb der ersten 2 Wochen nach der Operation zur Anwendung von Upstaza infolge entweder der Narkose oder von Wirkungen nach einer Operation auftreten:

Sehr häufig (kann mehr als 1 von 10 Personen betreffen)

Häufig (kann bis zu 1 von 10 Personen betreffen)

  • Bl√§uliche Verf√§rbung der Haut aufgrund von Sauerstoffmangel im Blut (Zyanose)
  • Mundgeschw√ľre
  • Niedrige K√∂rpertemperatur (Hypothermie)
  • Magen-Darm-Entz√ľndung (Gastroenteritis)
  • Nicht kontrollierbare ruckartige Bewegungen (Dyskinesie)
  • Ateminsuffizienz
  • Druckgeschw√ľr, Windelausschlag, Ausschlag
  • Zahnziehen
  • Extremer Verlust von Blut oder K√∂rperfl√ľssigkeiten (hypovol√§mischer Schock)

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie bei sich oder bei Ihrem Kind Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder das medizinische Fachpersonal. Dies gilt auch f√ľr Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie k√∂nnen Nebenwirkungen auch direkt √ľber das in Anhang V aufgef√ľhrte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, k√∂nnen Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen √ľber die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verf√ľgung gestellt werden.

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Wie soll es aufbewahrt werden?

Die folgenden Informationen sind nur f√ľr √Ąrzte bestimmt.

Upstaza wird im Krankenhaus aufbewahrt. Es muss bei ‚ȧ -65 ¬ļC tiefgek√ľhlt aufbewahrt und transportiert werden. Es wird vor der Anwendung aufgetaut und wenn es einmal aufgetaut ist, muss es innerhalb von 6 Stunden verwendet werden. Es darf nicht erneut eingefroren werden.

Sie d√ľrfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton nach Verwendbar bis angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden.

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Weitere Informationen

Was Upstaza enthält

Der Wirkstoff ist Eladocagene exuparvovec. Jede 0,5 ml Lösung enthält 2,8 x 1011 Vektorgenome von Eladocagene exuparvovec.

Die sonstigen Bestandteile sind Kaliumchlorid, Natriumchlorid, Kaliumdihydrogenphosphat, Dinatriumhydrogenphosphat, Poloxamer 188, Wasser f√ľr Injektionszwecke (siehe Abschnitt 2 ‚ÄěUpstaza enth√§lt Natrium und Kalium‚Äú).

Wie Upstaza aussieht und Inhalt der Packung

Upstaza ist eine klare bis leicht tr√ľbe, farblose bis blasswei√üe Infusionsl√∂sung in einer durchsichtigen Durchstechflasche aus Glas.

Jeder Karton enthält 1 Durchstechflasche.

Pharmazeutischer Unternehmer

PTC Therapeutics International Limited

70 Sir John Rogerson's Quay

Dublin 2

Irland

Hersteller

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD

Irland

Falls Sie weitere Informationen √ľber das Arzneimittel w√ľnschen, setzen Sie sich bitte mit dem √∂rtlichen Vertreter des pharmazeutischen Unternehmers in Verbindung.

AT, BE, BG, CY, CZ, DK, DE, EE, EL, ES, F
HR, HU, IE, IS, IT, LT, LU, LV, MT, NL, NO, PTC Therapeutics France
F, PT, RO, SI, SK, FI, SE, UK (NI) Tel: +33(0)1 76 70 10 01
PTC Therapeutics International Ltd. medinfo@ptcbio.com
(Irlande/Irland/Ierland)  
+353 (0)1 447 5165  
medinfo@ptcbio.com  

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt √ľberarbeitet im.

Dieses Arzneimittel wurde unter ‚ÄěAu√üergew√∂hnlichen Umst√§nden‚Äú zugelassen. Das bedeutet, dass es aufgrund der Seltenheit der Erkrankung nicht m√∂glich war, vollst√§ndige Informationen zu diesem Arzneimittel zu erhalten. Die Europ√§ische Arzneimittel-Agentur wird alle neuen Informationen, die verf√ľgbar werden, j√§hrlich bewerten, und falls erforderlich, wird die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aktualisiert werden.

Weitere Informationsquellen

Ausf√ľhrliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europ√§ischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verf√ľgbar.

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Die folgenden Informationen sind f√ľr medizinisches Fachpersonal bestimmt:

Hinweise zur Vorbereitung, Verabreichung, Maßnahmen bei einer versehentlichen Exposition und Entsorgung von Upstaza

Jede Durchstechflasche ist nur f√ľr den einmaligen Gebrauch vorgesehen. Dieses Arzneimittel darf nur mit der ventrikul√§ren SmartFlow-Kan√ľle infundiert werden.

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Zuletzt aktualisiert: 26.07.2023

Quelle: Upstaza 2,8 x 10 - Beipackzettel

Wirkstoff(e) Eladocagen exuparvovec
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Die dargestellten Inhalte ersetzen nicht die originale Beipackzettel des Arzneimittels, insbesondere im Bezug auf Dosierung und Wirkung der einzelnen Produkte. Wir k√∂nnen f√ľr die Korrektheit der Daten keine Haftung √ľbernehmen, da die Daten zum Teil automatisch konvertiert wurden. F√ľr Diagnosen und bei anderen gesundheitlichen Fragen ist immer ein Arzt zu kontaktieren. Weitere Informationen zu diesem Thema sind hier zu finden