Ihr Kind darf Libmeldy nicht erhalten,
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wenn Ihr Kind allergisch gegen einen der in Abschnitt 6 genannten sonstigen Bestandteile dieses Arzneimittels ist. Wenn Sie denken, dass Ihr Kind möglicherweise allergisch sein könnte, fragen Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin um Rat.
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wenn Ihr Kind bereits zuvor eine Gentherapie erhalten hat, die aus seinen eigenen Blutstammzellen hergestellt wurde.
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wenn Ihr Kind gegen einen der sonstigen Bestandteile der Arzneimittel, die Ihr Kind vor der Behandlung mit Libmeldy erhält, allergisch ist oder der wenn Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin der Ansicht ist, dass diese Arzneimittel bei Ihrem Kind inakzeptable Nebenwirkungen haben würden (siehe Abschnitt 3).
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Ihr Kind Libmeldy erhält.
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Informationen über zellbasierte Arzneimittel wie Libmeldy müssen 30 Jahre im Krankenhaus aufbewahrt werden. Was Ihr Kind anbelangt, so werden der Name Ihres Kindes und die Chargennummer des bei ihm angewendeten Libmeldy-Präparats aufbewahrt.
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Libmeldy wird aus den Stammzellen Ihres Kindes hergestellt und darf nur Ihrem Kind verabreicht werden.
Vor der Behandlung mit Libmeldy
Bevor eine Entscheidung zur Anwendung von Libmeldy getroffen wird, findet eine ärztliche Beurteilung Ihres Kindes statt, um zu bestätigen, dass es an MLD leidet, und um es auf Symptome und Auswirkungen seiner Erkrankung zu untersuchen. Möglicherweise weist Ihr Kind zum Zeitpunkt der Eingangsuntersuchung keine körperlichen Anzeichen der Krankheit auf.
Wenn die MLD Ihres Kindes vor Beginn der Behandlung fortgeschritten ist und sich verschlechtert hat, stellt der Arzt bzw. die Ärztin unter Umständen fest, dass die Erkrankung eine „schnell fortschreitende Phase“ erreicht hat. In diesem Fall kann es sein, dass Ihr Kind keinen Nutzen aus der Behandlung zieht und der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes eventuell beschließt, Libmeldy nicht zu geben.
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Ihr Kind wird möglicherweise Arzneimittel erhalten, die als Mobilisierungs- und Konditionierungsmittel bezeichnet werden (weitere Informationen zu diesen Arzneimitteln, einschließlich ihrer möglichen Nebenwirkungen, finden Sie in den Abschnitten 3 und 4).
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Zentrale Venenkatheter sind dünne, biegsame Schläuche, die vom Arzt in eine große Vene eingeführt werden, um Zugang zum Blutstrom Ihres Kindes zu erhalten. Die Risiken solcher Katheter sind Infektionen und die Bildung von Blutgerinnseln. Das ärztliche und medizinische Fachpersonal wird Ihr Kind im Hinblick auf Komplikationen mit dem zentralen Venenkatheter überwachen.
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Libmeldy wird auf das Vorhandensein infektiöser Mikroorganismen getestet, bevor es Ihrem Kind verabreicht wird. Es besteht ein geringes Infektionsrisiko. Ihr Kind wird vom ärztlichen und medizinischen Fachpersonal während der gesamten Infusion auf Anzeichen einer Infektion überwacht und erhält im Bedarfsfall eine Behandlung.
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Der Arzt bzw. die Ärztin wird die Schilddrüse Ihres Kindes untersuchen. Die Schilddrüse befindet sich im Hals und bildet Hormone, die wichtig sind, damit der Körper normal funktioniert. Bei Bedarf wird sie auch nach der Behandlung überwacht.
Nach der Behandlung mit Libmeldy
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Nach der Behandlung wird Ihr Kind eventuell gebeten, an einer Studie zur Nachbeobachtung über eine Dauer von bis zu 15 Jahren teilzunehmen, um die Langzeitauswirkungen von Libmeldy besser zu verstehen.
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Wenn Ihr Kind innerhalb der ersten 3 Monate nach Erhalt von Libmeldy eine Bluttransfusion benötigt, sollten die Blutprodukte bestrahlt sein. Das bedeutet, dass die weißen Blutkörperchen, Lymphozyten genannt, reduziert sind, um das Risiko einer Reaktion auf die Transfusion zu minimieren. Der Arzt bzw. die Ärztin wird Ihr Kind auf Bluttransfusionsreaktionen überwachen.
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Nach der Behandlung mit Libmeldy weist Ihr Kind eine Zeit lang eine niedrige Anzahl an Blutzellen auf. Dies betrifft infektionsbekämpfende Blutzellen, sogenannte Neutrophile, die mit einem einfachen Bluttest gemessen werden können. Wenn die Anzahl der Neutrophilen Ihres Kindes nach 60 Tagen immer noch niedrig ist, wird dies eventuell als „Scheitern der Regeneration nach der Transplantation“ oder „fehlendes Engraftment“ bezeichnet. In diesem Fall beschließt der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes möglicherweise, Ihrem Kind die zuvor entnommenen Zellen für die Reservetherapie zu verabreichen (siehe Abschnitt 3). Den Zellen für die Reservetherapie wird das funktionierende ARSA-Gen nicht hinzugefügt und sie produzieren daher kein ARSA-Enzym.
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Nach Erhalt des Konditionierungsmittels hat Ihr Kind möglicherweise eine geringe Anzahl von Blutplättchen im Blut. Das bedeutet, dass das Blut Ihres Kindes möglicherweise nicht normal gerinnen kann und Ihr Kind nach der Behandlung einige Zeit lang zu Blutungen neigt. Der Arzt bzw. die Ärztin wird die Anzahl der Blutplättchen bei Ihrem Kind mit einfachen Blutuntersuchungen überwachen und Ihr Kind bei Bedarf entsprechend behandeln, eventuell mit einer Transfusion von Blutplättchen, um deren Anzahl zu erhöhen.
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Es kann eine metabolische Azidose auftreten, bei welcher der Säuregehalt im Blut steigt. Dafür kann es viele verschiedene Gründe geben, und die Erkrankung tritt bei Patienten mit MLD häufiger auf. Zu den Symptomen einer metabolischen Azidose gehören Atemnot, schnelles Atmen, Übelkeit und Erbrechen. Der Arzt bzw. die Ärztin wird Ihr Kind auf Anzeichen und Symptome einer metabolischen Azidose überwachen.
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Das Einfügen eines neuen Gens in die Stammzellen könnte theoretisch zu Blutkrebs (Leukämie und Lymphom) führen. Nach der Behandlung wird Ihr Arzt bzw. Ihre Ärztin Ihr Kind auf Anzeichen einer Leukämie oder eines Lymphoms überwachen.
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In den klinischen Studien entwickelten einige Patienten Antikörper gegen das ARSA-Enzym, sogenannte Anti-ARSA-Antikörper (siehe Nebenwirkungen von Libmeldy in Abschnitt 4). Diese verschwanden von selbst oder nach der Behandlung mit entsprechenden Arzneimitteln. Der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes wird dessen Blut auf Anti-ARSA-Antikörper überwachen und Ihr Kind bei Bedarf behandeln.
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Nachdem Ihr Kind Libmeldy erhalten hat, finden bei ihm zur Kontrolle regelmäßige Blutuntersuchungen statt, beispielsweise mit einer Messung von Blut-Antikörpern, die als Immunglobuline bekannt sind. Wenn der Immunglobulinspiegel niedrig ist, benötigt Ihr Kind möglicherweise eine Immunglobulinersatztherapie. Der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes wird dies mit Ihnen besprechen, falls eine solche Therapie erforderlich sein sollte.
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Libmeldy wird unter Verwendung von Teilen des humanen Immundefizienzvirus (HIV) hergestellt. Diese wurden so verändert, dass sie keine Infektion verursachen können. Das veränderte Virus wird verwendet, um das ARSA-Gen in die Stammzellen Ihres Kindes einzusetzen. Libmeldy kann bei Ihrem Kind keine HIV-Infektion hervorrufen. Die Tatsache, dass es sich im Blut befindet, kann aber bei einigen kommerziellen Tests (sogenannten „PCR-basierten Tests“), die ein Stück HIV erkennen, das zur Herstellung von Libmeldy verwendet wird, zu einem falsch positiven HIV-Testergebnis führen. Wenn Ihr Kind nach der Libmeldy-Behandlung positiv auf HIV getestet wird, wenden Sie sich bitte an das für Kind zuständige ärztliche oder medizinische Fachpersonal.
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Nach einer Behandlung mit Libmeldy kann Ihr Kind kein Blut, keine Organe, Gewebe oder Zellen mehr spenden. Dies liegt daran, dass Libmeldy ein Gentherapieprodukt ist.
Bevor Ihr Kind Libmeldy erhält, wird der Arzt bzw. die Ärztin Folgendes überprüfen:
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Lunge, Herz, Nieren, Leber und Blutdruck Ihres Kindes.
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Vorliegen von Anzeichen einer Infektion. Jede Infektion wird behandelt, bevor Ihrem Kind Libmeldy verabreicht wird.
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Vorhandensein von Hepatitis B, Hepatitis C, des humanen lymphotropen T-Zell-Virus (HTLV), HIV oder Mykoplasmen.
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Ob Ihr Kind in den letzten 6 Wochen geimpft wurde oder ob in den nächsten Monaten eine Impfung geplant ist.
Wenn die Behandlung mit Libmeldy nicht bis zum Ende durchgeführt werden kann
Bevor Libmeldy verabreicht wird, erhält Ihr Kind ein Konditionierungsmittel, um Zellen aus dem Knochenmark zu entfernen.
Wenn Libmeldy nicht verabreicht werden kann, nachdem Ihr Kind das Konditionierungsmittel erhalten hat, oder wenn die veränderten Stammzellen im Körper Ihres Kindes nicht einwachsen („Engraftment“), beschließt der Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes möglicherweise, Ihrem Kind die zuvor entnommenen Zellen für die Reservetherapie zu verabreichen (siehe auch Abschnitt 3 Wie wird Libmeldy angewendet?). Den Zellen für die Reservetherapie wird das funktionierende ARSA-Gen nicht hinzugefügt und sie produzieren daher kein ARSA-Enzym. Wenn Sie weitere Einzelheiten erfahren möchten, wenden Sie sich bitte an den Arzt bzw. die Ärztin Ihres Kindes.
Anwendung von Libmeldy zusammen mit anderen Arzneimitteln
Informieren Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin, wenn Ihr Kind andere Arzneimittel einnimmt, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen hat oder einnehmen könnte.
Ihr Kind sollte ab mindestens einen Monat vor Erhalt der Mobilisationsmedikamente bis mindestens 7 Tage nach der Libmeldy-Infusion keine Medikamente gegen eine HIV-Infektion einnehmen (siehe auch Abschnitt 3, Wie wird Libmeldy hergestellt und angewendet?)
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Ihr Kind darf in den 6 Wochen vor dem Erhalt des Konditionierungsmittels zur Vorbereitung auf die Behandlung mit Libmeldy sowie nach der Behandlung, solange sich sein Immunsystem (das Abwehrsystem des Körpers) regeneriert, keine so genannten Lebendimpfstoffe erhalten.
Libmeldy enthält Natrium und Dimethylsulfoxid (DMSO)
Jede Dosis dieses Arzneimittels enthält 35–560 mg Natrium (Hauptbestandteil von Koch-/Tafelsalz). Dies entspricht 2 bis 28 % der empfohlenen maximalen über die Nahrung aufgenommenen Tagesdosis an Natrium für einen Erwachsenen.
Wenn Ihr Kind zuvor nicht mit DMSO (einer Substanz zur Konservierung gefrorener Zellen) in Kontakt gekommen ist, sollte das ärztliche oder medizinische Fachpersonal Ihr Kind während der Infusion und in den 3 Stunden nach der Infusion einmal pro Stunde genau auf Reaktionen beobachten.