Evrysdi®

Evrysdi contient la substance active risdiplam, un modificateur d'épissage du pré-ARNm de la protéine de survie du motoneurone 2 (SMN2).

Evrysdi est un médicament indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) chez les enfants et les patients adultes.

L'amyotrophie spinale est une maladie génétique, parfois présente dès la naissance, causée par le déficit d'une protéine appelée «protéine de survie du motoneurone» (Survival of Motor Neuron, SMN) dans le corps. Le manque de protéine SMN peut provoquer la perte de cellules nerveuses motrices. Cela conduit à une faiblesse et une perte musculaires. Cela peut affecter les mouvements quotidiens tels que contrôler la tête et le cou, s'asseoir, ramper et marcher. Les muscles utilisés pour la respiration et la déglutition peuvent également être touchés.

Evrysdi agit en aidant le corps à produire davantage de protéines SMN. Cela permet de réduire la perte de cellules nerveuses chez les patients d'âges variés et atteints de différentes formes de SMA, ce qui peut produire une amélioration de la force et du fonctionnement des muscles.

Chez les nourrissons atteints de SMA Evrysdi peut améliorer la survie, préserver la capacité de s'alimenter par voie orale, augmenter la probabilité d'atteindre les étapes importantes du développement moteur et réduire la nécessité d'une assistance ventilatoire mécanique. Chez les enfants (des nourrissons aux adolescents) et les adultes, Evrysdi peut maintenir ou améliorer la fonction motrice au fil du temps.

Sur prescription médicale.

Quelles sont les précautions à observer lors de la prise/de l'utilisation de Evrysdi?

Discutez avec votre médecin, pharmacien ou professionnel de la santé de tous vos troubles de santé avant de prendre Evrysdi.

Si vous êtes une femme, informez votre médecin si vous

• êtes enceinte ou si vous prévoyez une grossesse
• allaitez ou si vous prévoyez d'allaiter.

Si vous êtes un homme, informez votre médecin si vous souhaitez donner votre sperme ou si vous prévoyez d'avoir un enfant.

Le traitement par Evrysdi peut nuire à l'enfant à naître et peut affecter la fertilité chez les hommes. Voir «Evrysdi peut-il être pris/utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement?» pour plus d'informations détaillées.

Éviter le contact direct de la peau avec la solution buvable. En cas de contact du médicament avec la peau, laver la zone avec de l'eau et du savon.

L'effet d'Evrysdi sur l'aptitude à la conduite et l'utilisation de machines n'a pas fait l'objet d'études correspondantes.

Ce médicament contient de l'isomaltitol. Les patients présentant des problèmes héréditaires rares d'intolérance au fructose ne doivent pas prendre ce médicament.

Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c.-à-d. qu'il est essentiellement «sans sodium».

Ce médicament contient 0,38 mg de benzoate de sodium pour 1 ml.

Veuillez informer votre médecin ou votre pharmacien si

• vous souffrez d'une autre maladies,
• vous êtes allergique ou
• vous prenez déjà d'autres médicaments ou utilisez déjà d'autres médicaments en usage externe (même en automédication!).

Evrysdi peut-il être pris/utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement?

Les femmes qui prennent Evrysdi ne doivent pas être enceinte pendant les périodes suivantes:

• au cours du traitement par Evrysdi et
• au cours du premier mois suivant la fin du traitement par Evrysdi.

Discutez avec votre médecin des méthodes contraceptives fiables que vous et votre partenaire devez utiliser pendant le traitement et pendant le mois suivant l'arrêt du traitement.

Si leur partenaire féminine est en âge de procréer, les hommes sous traitement avec Evrysdi doivent éviter une grossesse pendant les périodes suivantes:

• au cours du traitement par Evrysdi et
• au moins 4 mois après la fin du traitement avec Evrysdi.

Discutez avec votre médecin des méthodes contraceptives fiables que vous et votre partenaire devez utiliser pendant le traitement et pendant les 4 mois suivant l'arrêt du traitement.

Evrysdi peut réduire la fertilité masculine.

Les hommes ne doivent pas faire de don de sperme au cours du traitement et dans les 4 mois suivant la dernière dose d'Evrysdi.

Grossesse

• Evrysdi peut nuire à votre enfant à naître. Si vous êtes enceinte, ou si vous pensez être peut-être enceinte, ou si vous essayez d'être enceinte, demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament. Votre médecin évaluera les avantages de la prise d'Evrysdi pour vous et les risques pour votre enfant.
• Si vous êtes en âge de procréer, votre médecin vous fera faire un test de grossesse avant le début du traitement avec Evrysdi.
• Si vous êtes enceinte pendant votre traitement avec Evrysdi, informez-en immédiatement votre médecin. Vous déciderez ensuite avec votre médecin de la meilleure solution pour vous et pour votre enfant à naître.

Allaitement

Il est recommandé de ne pas allaiter pendant le traitement par ce médicament. En effet, Evrysdi peut passer dans le lait maternel et peut donc nuire à votre bébé.

Discutez avec votre médecin si vous devez arrêter d'allaiter ou arrêter de prendre Evrysdi.

Pour toute question concernant la régulation des naissances, adressez-vous à votre médecin.

La solution buvable Evrysdi doit être reconstituée à partir d'une poudre avant l'administration par un professionnel de la santé, comme par exemple un médecin ou un pharmacien. Lorsque vous recevez Evrysdi, il doit se présenter sous la forme d'un liquide. Ne pas utiliser si le médicament dans le flacon est une poudre. Dans ce cas, contacter votre médecin ou votre pharmacien et demandez-lui de le remplacer.

Comment prendre Evrysdi?

Ne prenez ce médicament qu'avec l'accord de votre médecin ou de votre pharmacien. Si vous avez des incertitudes, demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien.

La solution buvable Evrysdi peut être administrée par voie orale ou par une sonde d'alimentation.

Avant de prendre ou d'administrer la première dose, un professionnel de la santé doit vous informer en détails de la façon de préparer et de prendre la dose quotidienne.

Sous la forme de livret indépendant dans cet emballage se trouve les «Instructions d'utilisation». Lisez-les entièrement et attentivement et suivez les instructions qu'elles contiennent pour la préparation de la dose quotidienne et la prise ou l'administration d'Evrysdi.

Utilisez les seringues orales réutilisables jointes

Il est important que vous utilisiez les seringues réutilisables fournies dans l'emballage pour mesurer et prendre votre dose d'Evrysdi ou celle de votre enfant.

Quand prendre Evrysdi?

Evrysdi doit être pris/administré une fois par jour après un repas.

Evrysdi doit être pris ou administré tous les jours à peu près à la même heure. Cela vous aidera à vous rappeler quand prendre ou administrer votre médicament.

Posologie:

• Adolescents et adultes:
  La dose quotidienne d'Evrysdi est de 5 mg (6,6 ml de la solution buvable à 0,75 mg/ml).
• Nourrissons à partir de 16 jours et enfants:
  Votre médecin choisira la bonne dose d'Evrysdi en fonction de l'âge et du poids de votre enfant.
• Nourrissons de moins de 16 jours:

Aucune donnée n'est disponible chez les nourrissons de moins de 16 jours.

La dose quotidienne doit être prise ou administrée selon les consignes de votre médecin. Ne modifiez pas la dose vous-même sans en parler d'abord à votre médecin ou professionnel de la santé.

Durée du traitement?

Votre médecin vous indiquera pendant combien de temps prendre ou administrer Evrysdi. Arrêtez votre traitement avec Evrysdi sauf si votre médecin vous le demande.

Si vous n'avez pas avalé la totalité de la dose ou si vous vomissez après avoir pris Evrysdi

Si vous n'avez pas avalé la totalité de la dose ou si vous vomissez après avoir pris Evrysdi, ne prenez pas une dose supplémentaire. Prenez simplement la dose suivante à l'heure habituelle le lendemain.

Si vous avez pris plus d'Evrysdi que vous ne le deviez

Si vous avez pris plus d'Evrysdi que vous ne le deviez, contactez immédiatement votre médecin ou rendez-vous à l'hôpital. Dans ce cas, emportez l'emballage du médicament et la présente notice d'emballage.

Si vous avez oublié de prendre Evrysdi

• Si moins de 6 heures se sont écoulées depuis l'heure habituelle à laquelle vous prenez votre traitement, prenez votre dose dès que vous remarquez que vous l'avez oubliée.
• Si plus de 6 heures se sont écoulées depuis l'heure habituelle à laquelle vous prenez votre traitement, ne prenez pas la dose oubliée et prenez la dose suivante au moment prévu le jour suivant.

Ne prenez pas de double dose si vous avez oublié de prendre la dose précédente.

Veuillez vous conformer au dosage figurant sur la notice d'emballage ou prescrit par votre médecin. Si vous estimez que l'efficacité du médicament est trop faible ou au contraire trop forte, veuillez vous adresser à votre médecin ou à votre pharmacien.

Les effets indésirables suivants ont été observés:

Très fréquents (concerne plus d'un utilisateur sur 10)

• Diarrhée
• Éruption cutanée
• Fièvre
• Céphalées

Fréquents (concernent plus d'un utilisateur sur 100)

• Lésions et aphtes dans la bouche
• Infections des voies urinaires
• Douleurs articulaires
• Nausées

Fréquence inconnue (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)

Inflammation des petits vaisseaux sanguins, principalement au niveau de la peau (vascularite cutanée)

Si vous remarquez des effets indésirables, veuillez en informer votre médecin ou votre pharmacien. Ceci vaut en particulier pour les effets secondaires non mentionnés dans cette notice d'emballage.

Stabilité

Ce médicament ne doit pas être utilisé au-delà de la date figurant après la mention «EXP» sur le récipient.

Délai d'utilisation après ouverture

La solution buvable peut être utilisée pendant 64 jours après avoir été reconstituée par votre médecin ou votre pharmacien. Une fois la date indiquée sur l'étiquette du flacon et l'emballage dans le champ sous «Solution buvable prête à l'emploi. Ne plus utiliser après» dépassée, vous devez rapporter le flacon de médicament (y compris, le cas échéant, le reste de la solution périmée) à votre point de distribution (médecin ou pharmacien) pour une élimination appropriée.

Remarques concernant le stockage

Conserver hors de portée des enfants.

Poudre:

Conserver le récipient dans son carton pour le protéger de la lumière et de l'humidité.

Ne pas conserver au-dessus de 25 °C.

Solution buvable prête à l'emploi:

Conserver au réfrigérateur (2-8 °C).

Conservez le récipient dans son carton pour le protéger de la lumière.

Remarque particulière concernant le stockage:

En cas de nécessité, la solution orale peut être conservée à température ambiante (moins de 40 °C) jusqu'à maximum cinq jours.

Ne pas stocker la solution orale à plus de 40 °C.

Conservez le flacon contenant la solution buvable hermétiquement fermé et toujours vertical.

Remarques complémentaires

Evrysdi doit être pris ou administré immédiatement, une fois la solution prélevée dans le flacon grâce à la seringue orale réutilisable. La solution ne doit pas être conservée dans la seringue.

Rincez la seringue après utilisation. Ne jetez pas la seringue orale (voir également les «Instructions d'utilisation» sous forme de livret indépendant dans l'emballage).

Pour de plus amples renseignements, consultez votre médecin ou votre pharmacien, qui disposent d'une information détaillée destinée aux professionnels.

Que contient Evrysdi?

Principes actifs

1 flacon contient 2 g de poudre représentant 60 mg de risdiplam pour préparer 80 ml de solution buvable.

1 ml de solution prête à l'emploi contient 0,75 mg de risdiplam.

Excipients

Mannitol, isomalt (E953), acide tartrique, benzoate de sodium (E211), macrogol 6000, sucralose, acide ascorbique, édétate disodique, arôme fraise avec maltodextrine et amidon modifié (E1450).

Le volume de la solution au goût de fraise, jaunâtre à jaune verdâtre, préparée par le professionnel de la santé à partir de la poudre est de 80 ml.

Où obtenez-vous Evrysdi? Quels sont les emballages à disposition sur le marché?

En pharmacie, seulement sur ordonnance médicale non renouvelable.

1 flacon de poudre pour solution buvable de 80 ml (0,75 mg/ml de risdiplam).