Aldurazyme 100 U/ml concentrato per soluzione per infusione

Aldurazyme è usato per trattare i pazienti con MPS I (Mucopolisaccaridosi I). Viene somministrato per trattare le manifestazioni non neurologiche della malattia.

Le persone affette da malattia MPS I presentano un livello basso o assente di un enzima chiamato ?-L-iduronidasi, in grado di scomporre alcune sostanze specifiche (glicosaminoglicani) dell'organismo. Di conseguenza, tali sostanze non vengono scomposte ed elaborate in modo corretto, accumulandosi in molti tessuti dell'organismo e causando i sintomi della MPS I.

Aldurazyme è un enzima artificiale chiamato laronidasi, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia MPS I.

Non usi Aldurazyme
Se è allergico (ipersensibile) ad uno qualsiasi degli eccipienti di Aldurazyme, oppure se ha sofferto di una grave reazione allergica alla laronidasi.

Faccia particolare attenzione con Aldurazyme
Se riceve il trattamento con Aldurazyme, potrebbe avere reazioni connesse all?infusione. Per reazione connessa all?infusione si intende un qualsiasi effetto indesiderato che si verifica nel corso dell?infusione, oppure entro il giorno dell?infusione (vedere paragrafo 4, ?Possibili effetti indesiderati?). Alcune di queste reazioni possono essere gravi. Se lei ha una simile reazione, informi immediatamente il medico.

Se ha queste reazioni, l'infusione di Aldurazyme dovrà essere interrotta immediatamente; il medico darà inizio a un trattamento appropriato.
Queste reazioni potrebbero essere particolarmente gravi in caso di pregressa ostruzione delle vie respiratorie superiori correlata alla MPS I.
È possibile che le vengano somministrati altri farmaci quali antistaminici e paracetamolo come aiuto nella prevenzione di reazioni di tipo allergico.

Uso di Aldurazyme con altri medicinali

Informi il medico se usa medicinali contenenti clorochina o procaina, per via del possibile rischio di diminuzione dell'azione di Aldurazyme.

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo o ha recentemente assunto qualsiasi altro medicinale, compresi quelli senza prescrizione medica.

Gravidanza e allattamento

Non vi è sufficiente esperienza riguardo l?uso di Aldurazyme in donne in gravidanza. Aldurazyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità. Chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere qualsiasi medicinale.

Non è noto se la laronidasi venga escreta nel latte materno. Si consiglia di interrompere l?allattamento durante il trattamento con Aldurazyme. Chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere qualsiasi medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non si sono studiati gli effetti sulla capacità di guidare e di utilizzare macchinari.

Informazioni importanti su alcuni eccipienti di Aldurazyme

Questo medicinale contiene 1,29 mmol di sodio per flaconcino. Ciò deve essere tenuto in considerazione dai pazienti che seguono una dieta a basso contenuto di sodio.

Istruzioni per l?uso, diluizione e somministrazione
Il concentrato per soluzione per infusione deve essere diluito prima della somministrazione ed è formulato per l?uso endovenoso (vedere le informazioni per gli operatori sanitari). La somministrazione di Aldurazyme va effettuata in idoneo ambiente clinico in cui siano immediatamente disponibili attrezzature per la rianimazione in caso di necessità di gestire un'emergenza medica.

Dosaggio
Il dosaggio consigliato di Aldurazyme è 100 U/kg di peso corporeo, somministrati una volta la settimana con infusione endovenosa. L?iniziale velocità di infusione di 2 U/kg/ora può essere aumentata gradualmente ogni quindici minuti, se tollerata, fino a un massimo di 43 U/kg/ora. Il volume totale dell?infusione deve essere somministrato in circa 3-4 ore.

Se dimentica di usare Aldurazyme
Se ha saltato un?infusione di Aldurazyme, consulti il medico.

Se usa più Aldurazyme di quanto deve

Non sono stati riportati casi di sovradosaggio con Aldurazyme.

Come tutti i medicinali, Aldurazyme può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Gli effetti indesiderati si sono evidenziati principalmente durante la somministrazione del farmaco o poco dopo (reazioni connesse all'infusione). Se si dovessero manifestare delle reazioni simili, informi immediatamente il medico. Durante gli studi clinici, andando avanti con l'assunzione di Aldurazyme, il numero di reazioni indesiderate diminuiva. La maggioranza delle reazioni indesiderate era di intensità da lieve a moderata. Tuttavia, in un numero limitato di pazienti con precedente storia di grave compromissione delle vie aeree superiori e dei polmoni correlata alla MPS I si sono verificate reazioni gravi, tra cui broncospasmo, arresto respiratorio e gonfiore del viso.

Sono stati riportati i seguenti effetti indesiderati:
Molto comuni (presenti in più di 1 paziente su 10)

• cefalea
• nausea
• dolore addominale
• rash
• artropatia, dolore alle articolazioni, dolore alla schiena, dolore agli arti
• vampate
• febbre
• brividi
• aumento della frequenza cardiaca
• aumento della pressione arteriosa
• calo di ossigeno nel sangue
• reazione nel punto di infusione

Comuni (presenti in più di 1 paziente su 100 e in meno di 1 paziente su 10)

• aumento della temperatura corporea
• formicolio
• vertigini
• tosse
• difficoltà respiratoria, anche estrema
• vomito
• diarrea
• gonfiore del viso o del collo
• orticaria
• prurito
• perdita dei capelli
• sudori freddi, sudorazione eccessiva
• dolore muscolare
• bassa pressione arteriosa
• pallore
• mani o piedi freddi
• sensazione di calore, sensazione di freddo
• affaticamento
• malattia simile all'influenza
• reazione allergica
• irrequietezza

Frequenza non nota

• Colorito bluastro della pelle (dovuto a livelli più bassi di ossigeno nel sangue)
• Respiro accelerato
• Arrossamento della pelle
• Fuoriuscita del farmaco nei tessuti circostanti in sede di iniezione, che può provocare gonfiore ed arrossamento

Se uno qualsiasi degli effetti indesiderati peggiora, o se nota la comparsa di un qualsiasi effetto indesiderato non elencato in questo foglio illustrativo, informi il medico o il farmacista.

Tenere Aldurazyme fuori dalla portata e dalla vista dei bambini.

Non usi Aldurazyme dopo la data di scadenza che è riportata sull?etichetta dopo Scad.

Flaconcini intatti:
Conservare in frigorifero (2ºC - 8ºC).

I medicinali non devono essere gettati nell?acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l?ambiente.

Cosa contiene Aldurazyme

• Il principio attivo è laronidasi. Un ml di soluzione nel flaconcino contiene 100 U di laronidasi. Ogni flaconcino da 5 ml contiene 500 U di laronidasi.
• Gli eccipienti sono: Sodio cloruro, Sodio fosfato monobasico monoidrato, Sodio fosfato dibasico eptaidrato, Polisorbato 80, Acqua per preparazioni iniettabili.

Descrizione dell?aspetto di Aldurazyme e contenuto della confezione

Aldurazyme è fornito come concentrato per soluzione per infusione. È una soluzione da limpida a leggermente opalescente e da incolore a giallo chiaro.

Confezioni: 1, 10 e 25 flaconcini. È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Titolare dell?autorizzazione all?immissione in commercio

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, NL-1411DD Naarden, Olanda.

Produttore

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Regno Unito.

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell?autorizzazione all?immissione in commercio:

Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel 36 1 310 7440 BelgiëBelgiqueBelgien LuxemburgLuxembourg Genzyme Belgium N.V. TélTel 32 2 714 17 11

Nederland Genzyme Europe B.V., Tel 31 35 6991200 Genzyme CEE GmbH . 359 2 971 1001

Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel 43 1 774 65 38 eská republikaSlovenská RepublikaSlovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel 420 227 133 665

DanmarkNorgeSverigeSuomiFinland Ísland Genzyme AS, DanmarkTanskaDanmörk, TlfPuh.Sími 45 32712600 PolskaEestiLatvijaLietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. PoolaPolijaLenkija, Tel 48 22 24 60 900

Deutschland Genzyme GmbH, Tel 49 610236740 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel 351 21 422 0100

Genzyme Hellas Ltd. 30 210 99 49 270 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentana pentru România Tel 40 21 243 42 28

España Genzyme, S.A., Tel 34 91 6591670 United KingdomIreland Genzyme Therapeutics Ltd. United Kingdom Tel 44 1865 405200 France Genzyme S.A.S., Tél 33 0 825 825 863

Italia/Malta

Genzyme Srl (Italia/Italja),
Tel: +39 059 349811

Questo foglio illustrativo è stato approvato l'ultima volta il

A questo medicinale è stata rilasciata una autorizzazione in ?circostanze eccezionali?. Ciò significa che data la rarità della sua malattia non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.
L?Agenzia Europea dei Medicinali (EMEA) revisionerà annualmente qualsiasi nuova informazione sul medicinale e questo foglio illustrativo verrà aggiornato, se necessario.

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web della Agenzia Europea dei Medicinali (EMEA): http://www.emea.europa.eu/. Inoltre, sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

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Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente ai medici o agli operatori sanitari:

Ciascun flaconcino di Aldurazyme è destinato ad una singola somministrazione. Il concentrato per soluzione per infusione va diluito con soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%), valendosi di una tecnica asettica. Si consiglia di somministrare ai pazienti la soluzione diluita di Aldurazyme con l?ausilio di un set per infusione provvisto di filtro in linea da 0,2 ?m.

Dal punto di vista della sicurezza microbiologica, il prodotto deve essere usato immediatamente. Se esso non viene usato immediatamente, la conservazione in uso non deve superare 24 ore a 2ºC ? 8ºC, sempre che la soluzione sia stata ottenuta in condizioni asettiche controllate e convalidate.

Aldurazyme non deve essere miscelato con altri prodotti medicinali all?interno della stessa infusione.

Preparazione dell?infusione di Aldurazyme (utilizzare una tecnica asettica)
Determinare il numero di flaconcini da diluire, sulla base del peso del singolo paziente. Togliere i necessari flaconcini dal frigorifero circa 20 minuti prima, per portarli a temperatura ambiente (sotto 30°C).
Prima della diluizione, ispezionare visivamente ciascun flaconcino, per escludere che contenga materiale particellare o che presenti scolorimento. La soluzione, da limpida a leggermente opalescente e da incolore a giallo chiaro, non deve contenere particelle visibili. Non utilizzare i flaconcini che presentano particelle o scolorimento.
Determinare il volume totale dell?infusione sulla base del peso del singolo paziente, ossia 100 ml (se il peso del paziente è 20 kg o meno), oppure 250 ml (se il peso supera 20 kg) di soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%).
Aspirare e scartare un volume di soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) dalla sacca per infusione, pari al volume totale di Aldurazyme che si desidera aggiungere. Aspirare il necessario volume dai flaconcini di Aldurazyme e combinare i volumi aspirati. Aggiungere i volumi combinati di Aldurazyme alla soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%).
Miscelare piano la soluzione per infusione.
Prima dell?uso, ispezionare visivamente la soluzione per escludere che presenti particelle. Utilizzare esclusivamente soluzioni limpide ed incolori, prive di particelle visibili.

Il medicinale non utilizzato ed i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità alla normativa locale vigente.