Myozyme 50 mg polvere per concentrato per soluzione perinfusione

Myozyme viene usato per trattare adulti, bambini e adolescenti di qualsiasi età con diagnosi confermata di malattia di Pompe.

Le persone affette dalla malattia di Pompe presentano livelli ridotti di un enzima chiamato ?-glucosidasi. Tale enzima aiuta l'organismo a controllare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato). Il glicogeno fornisce energia all'organismo, ma nella malattia di Pompe può raggiungere livelli troppo alti.

Myozyme è un enzima artificiale chiamato alglucosidasi alfa, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia di Pompe.

Nei pazienti affetti dalla forma tardiva della malattia di Pompe (una forma della malattia di Pompe a progressione più lenta con insorgenza dei sintomi dopo l?infanzia) le prove di efficacia sono limitate.

Non assumere Myozyme

Se si sono manifestate precedenti reazioni allergiche pericolose per la vita (ipersensibilità) all?alglucosidasi alfa o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Myozyme e se la risomministrazione del medicinale non è risultata efficace. I sintomi di reazioni allergiche pericolose per la vita comprendono ipotensione, frequenza cardiaca molto elevata, difficoltà respiratorie, vomito, edema del viso, orticaria

• rash.

Faccia particolare attenzione con Myozyme

• In caso di trattamento con Myozyme potrebbe riportare una cosiddetta reazione associata all?infusione durante l'assunzione del medicinale o nelle due ore successive. Tale reazione si manifesta con diversi sintomi come sensazione di calore, brividi, mal di testa, capogiri, prurito e nausea (vedere paragrafo 4 per una panoramica di tutte le reazioni associate all?infusione). Una reazione associata all?infusione in alcuni casi può essere molto grave. Se dovesse riportare una reazione di questo tipo, contatti immediatamente il medico. Potrebbe aver bisogno di ricevere altri medicinali per prevenire una reazione allergica (come antistaminici e/o corticosteroidi) o ridurre la febbre (antipiretici).

Se nota gravi lesioni ulcerative sulla pelle, informi il medico. Il medico deve prendere in considerazione l?interruzione della somministrazione di Myozyme e l?avvio di un trattamento medico appropriato. Il medico deve considerare i rischi e benefici di ri-somministrare Myozyme.

Uso di Myozyme con altri medicinali

Informi il medico se sta assumendo o ha recentemente assunto qualsiasi altro medicinale, anche quelli senza prescrizione medica.

Gravidanza e allattamento

Non vi è esperienza dell?uso di Myozyme da parte di donne in stato di gravidanza. Myozyme non deve essere somministrato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità. Si raccomanda di interrompere l'allattamento durante l?assunzione di Myozyme. Chieda consiglio al medico o al farmacista prima di prendere qualsiasi medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non guidi e non usi strumenti o macchinari subito dopo l?infusione di Myozyme, perché possono comparire capogiri.

Informazioni importanti su alcuni eccipienti di Myozyme

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per flaconcino, cioè è quasi totalmente ?privo di sodio?.

La somministrazione di Myozyme deve avvenire esclusivamente sotto il controllo di un medico competente nel trattamento della malattia di Pompe.

La dose somministrata viene basata sul peso corporeo. La dose raccomandata di Myozyme è 20 mg/kg di peso corporeo, somministrata una volta ogni 2 settimane.

Uso nei bambini
La dose raccomandata di Myozyme nei bambini è la stessa degli adulti.

Istruzioni per l?uso corretto

Myozyme viene somministrato mediante una flebo inserita in una vena (infusione endovenosa). Si presenta come una polvere da mescolare con acqua sterile prima della somministrazione.

Se si somministra più Myozyme del necessario

Non c?è esperienza di casi di sovradosaggio con Myozyme.

Se si salta un?infusione di Myozyme

Se viene saltata un?infusione, si rivolga al medico.

Se ha qualsiasi dubbio sull?uso di questo prodotto, si rivolga al medico o al farmacista.

Come tutti i medicinali, Myozyme può causare effetti indesiderati sebbene non tutte le persone li manifestino.

Nei pazienti, gli effetti indesiderati si sono verificati principalmente durante la somministrazione o poco dopo ("effetti associati all'infusione"). Alcuni degli effetti indesiderati associati all'infusione riferiti si sono aggravati. In alcuni pazienti sono state riportate reazioni pericolose per la vita, incluse gravi reazioni allergiche generalizzate e shock anafilattico. I sintomi di tali reazioni comprendono abbassamento della pressione arteriosa, frequenza cardiaca molto elevata, difficoltà respiratorie,

vomito, gonfiore del viso, orticaria o rash. Se nota la comparsa di un qualsiasi effetto indesiderato, contatti immediatamente il medico. Potrebbe aver bisogno di ricevere ulteriori medicinali per prevenire una reazione allergica (come antistaminici e/o corticosteroidi) o ridurre la febbre (antipiretici).

La frequenza dei possibili effetti indesiderati riportati di seguito viene definita in base alla classificazione indicata nella tabella:

Molto comune Colpisce più di 1 individuo su 10 Comune Colpisce da 1 a 10 individui su 100 Non comune Colpisce da 1 a 10 individui su 1.000 Rara Colpisce da 1 a 10 individui su 10.000 Molto rara Colpisce meno di 1 individuo su 10.000 Non nota La frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili.

Molto comune:
Orticaria
Eruzione cutanea
Aumento della frequenza cardiaca
Vampate (al viso)
Febbre o aumento della temperatura corporea
Tosse
Accelerazione della frequenza respiratoria
Vomito
Livelli ridotti di ossigeno nel sangue

Comune:
Pallore
Aumento della pressione del sangue/ipertensione
Colorazione bluastra della pelle
Brividi
Agitazione
Tremore
Mal di testa
Formicolio
Dolore o reazione locale nel punto dell?infusione
Capogiri
Irritabilità
Prurito
Vomito
Gonfiore del viso, gonfiore della gola o grave gonfiore combinato del viso, della gola e della lingua a causa di una grave reazione allergica
Gonfiore delle braccia e delle gambe
Nausea
Fastidio al torace
Dolore al torace
Costrizione della gola
Diarrea
Affaticamento
Dolore muscolare
Spasmi muscolari
Gravi lesioni ulcerative della pelle
Arrossamento della pelle

Non nota:
Gonfiore della zona intorno agli occhi
Rumori anormali durante la respirazione
Difficoltà respiratorie (incluso il respiro corto)
Estremità fredde (mani, piedi)
Ipotensione (bassa pressione arteriosa)
Improvvisa costrizione dei bronchi, con conseguente minore passaggio di aria Sensazione di calore
Aumento della sudorazione
Occhi lacrimosi
Chiazze sulla pelle
Irrequietezza
Sibilo durante la respirazione
Diminuzione della frequenza cardiaca
Angoscia
Dolore al torace (non a livello del cuore)
Infiammazione della membrana che ricopre gli occhi o le palpebre
Dolore addominale
Dolore articolare
Interruzione temporanea o cessazione improvvisa della respirazione

Se uno qualsiasi degli effetti indesiderati si aggrava, o se nota la comparsa di un qualsiasi effetto indesiderato non elencato in questo foglio, informi il medico o il farmacista.

Tenere Myozyme fuori dalla portata e dalla vista dei bambini

Non usi Myozyme dopo la data di scadenza che è riportata sull?etichetta dopo ?Scad.?. La data di scadenza si riferisce all?ultimo giorno del mese.

Conservare in frigorifero (2ºC ? 8ºC).

Dopo la diluizione si consiglia di utilizzare immediatamente il prodotto. Tuttavia, si è dimostrata stabilità chimica e fisica per 24 ore a 2ºC ? 8ºC, se il medicinale viene protetto dalla luce. I medicinali non devono essere gettati nell?acqua di scarico e nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista come eliminare i medicinali che non utilizza più. Questo aiuterà a proteggere l?ambiente.

Cosa contiene Myozyme

• Il principio attivo è alglucosidasi alfa. Un flaconcino contiene 50 mg di alglucosidasi alfa. Dopo la ricostituzione, la soluzione contiene 5 mg di alglucosidasi alfa per ml e a segu?to della diluizione la concentrazione varia fra 0,5 mg e 4 mg/ml.
• Gli eccipienti sono
• mannitolo
• sodio di-idrogeno fosfato monoidrato
• disodio fosfato eptaidrato
• polisorbato 80

Descrizione dell?aspetto di Myozyme e contenuto della confezione

Myozyme è una polvere per concentrato per soluzione per infusione endovenosa in flaconcino (50 mg/flaconcino). Ogni confezione contiene 1, 10 o 25 flaconcini. È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.
La polvere è di colore da bianco a biancastro. Dopo la ricostituzione, la soluzione è limpida, da incolore a giallo pallido, e può contenere particelle. La soluzione ricostituita deve essere ulteriormente diluita.

Titolare dell?autorizzazione all?immissione in commercio e produttore

Titolare dell?autorizzazione all?immissione in commercio

Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Paesi Bassi

Produttore

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Regno Unito
Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, contatti il rappresentante locale del titolare dell?autorizzazione all?immissione in commercio:

ItaliaMalta Genzyme Srl ItaliaItalja, Tel 39 059 349811 BelgiëBelgiqueBelgien LuxemburgLuxembourg Genzyme Belgium N.V., Tel Tél 32 2 714 17 11

Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel 36 1 310 7440 Genzyme CEE GmbH, . 359 2 971 1001

Nederland Genzyme Europe B.V., Tel 31 35 699 1200 eská RepublikaSlovenská Republika Slovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel 420 221 722 511

Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel 43 1 774 65 38 DanmarkNorgeSverigeSuomiFinland Ísland Genzyme AS, DanmarkTanskaDanmörk, TlfPuh.Sími 45 32 71 2600

Deutschland Genzyme GmbH, Tel 49 610236740 PolskaEestiLatvijaLietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. PoolaPolijaLenkija, Tel 48 22 24 60 900

Genzyme Hellas Ltd. , 30 210 99 49 270 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel 351 21 422 0100

España Genzyme, S.L.U., Tel 34 91 6591670 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentana pentru România, Tel 40.21.243.42.28

France Genzyme S.A.S., Tél 33 0 825 825 863 United KingdomIreland Genzyme Therapeutics Ltd United Kingdom, Tel 44 1865 405200

Questo foglio illustrativo è stato approvato l?ultima volta il

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell?Agenzia Europea dei Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Inoltre sono riportati link ad altri siti web su malattie rare e relativi trattamenti terapeutici.

<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------> Le informazioni seguenti sono destinate esclusivamente ai medici o al personale sanitario:

Istruzioni per l?uso ? ricostituzione, diluizione e somministrazione

Myozyme deve essere ricostituito con acqua per preparazioni iniettabili, quindi diluito con una soluzione iniettabile di 9 mg/ml (0,9%) di sodio cloruro, per poi essere somministrato mediante infusione endovenosa. La ricostituzione e la diluizione devono avvenire nel rispetto delle norme di buona pratica, in particolare per quanto riguarda l'asepsi.

A causa della natura proteica del prodotto, nella soluzione ricostituita e nelle sacche di infusione finale potrebbero formarsi delle particelle. Pertanto, utilizzare per la somministrazione un filtro in linea a basso legame proteico da 0,2 micron. È dimostrato che l'uso di un filtro in linea da 0,2 micron rimuove le particelle visibili e non causa perdite apparenti di proteine o attività.

Determinare il numero di flaconcini che occorre ricostituire, sulla base del regime di dosaggio del singolo paziente (mg/kg), quindi togliere dal frigorifero il necessario numero di flaconcini, affinché raggiungano la temperatura ambiente (circa 30 minuti). Ogni flaconcino di Myozyme è destinato esclusivamente all'uso singolo.

Attenersi ad una tecnica asettica

Ricostituzione

Ricostituire ciascun flaconcino di Myozyme da 50 mg con 10,3 ml di acqua per preparazioni iniettabili utilizzando una siringa con un ago di diametro inferiore a 20 gauge. Aggiungere l?acqua per preparazioni iniettabili lentamente e goccia a goccia lungo la parete del flaconcino, e non direttamente sul medicinale solido liofilizzato. A questo punto inclinare e ruotare delicatamente ciascun flaconcino, senza capovolgerlo, ruotarlo velocemente o agitarlo. Il volume ricostituito è pari a 10,5 ml contenenti 5 mg/ml ed ha l?aspetto di una soluzione limpida, da incolore a giallo pallido, che può contenere particelle sotto forma di sottili filamenti bianchi o fibre traslucide. Ispezionare immediatamente i flaconcini ricostituiti se si nota materiale particellare e scolorimento. Se l?ispezione rivela particelle estranee diverse da quanto descritto sopra, oppure se la soluzione è scolorita, non utilizzare il prodotto. Il pH della soluzione ricostituita è pari a circa 6,2.

Dopo la ricostituzione si consiglia di diluire tempestivamente i flaconcini (vedere sotto).

Diluizione

Se il medicinale è ricostituito in base alla procedura sopra descritta, la soluzione ricostituita all?interno del flaconcino conterrà 5 mg di alglucosidasi alfa per ogni ml. Il volume ricostituito consente l?accurata aspirazione di 10,0 ml (pari a 50 mg) da ciascun flaconcino. In seguito, diluire ulteriormente come segue: aspirare lentamente la soluzione ricostituita da ogni flaconcino, fino ad ottenere un volume pari alla dose per il paziente utilizzando una siringa con un ago di diametro inferiore a 20 gauge. La concentrazione finale di alglucosidasi consigliata all?interno delle sacche per infusione va da 0,5 mg/ml a 4 mg/ml. Eliminare l?aria all?interno delle sacche e inoltre asportare un volume equivalente di soluzione iniettabile di 9 mg/ml (0,9%) di sodio cloruro, da sostituire con Myozyme ricostituito. Iniettare lentamente il Myozyme ricostituito direttamente nella soluzione iniettabile di 9 mg/ml (0,9%) di sodio cloruro. Capovolgere e frizionare delicatamente la sacca di infusione per miscelare la soluzione diluita. Non agitare né scuotere in maniera eccessiva la sacca di infusione.

Somministrare non appena possibile la soluzione finale per infusione.

Il prodotto non utilizzato ed i rifiuti derivati da tale medicinale devono essere smaltiti in conformità ai requisiti di legge locali.

Somministrazione

Si consiglia di iniziare a somministrare la soluzione diluita entro tre ore. Il tempo totale fra la ricostituzione e il termine dell?infusione non deve superare 24 ore.

La posologia consigliata per Myozyme è 20 mg/kg di peso corporeo, somministrati una volta ogni 2 settimane come infusione endovenosa.

Somministrare le infusioni in modo incrementale. Si consiglia una velocità iniziale di infusione di 1 mg/kg/ora, con aumento graduale di 2 mg/kg/ora ogni 30 minuti, in assenza di reazioni associate all?infusione, fino a raggiungere la velocità massima di 7 mg/kg/ora.