O ingrediente activo do Orfadin é a nitisinona. O Orfadin é utilizado para o tratamento de uma doença rara chamada tirosinemia do tipo 1.
Nesta doença, o seu organismo não é capaz de decompor completamente o aminoácido tirosina (os aminoácidos são blocos de formação das proteínas, formando substâncias nocivas. Estas substâncias são acumuladas no seu organismo. Orfadin bloqueia a decomposição de tirosina e as substâncias nocivas não são formadas. Deverá seguir uma dieta especial enquanto estiver a tomar Orfadin, porque a tirosina permanecerá no seu organismo. Esta dieta especial baseia-se num teor baixo em tirosina e fenilalanina.