Was ist Ultomiris?
Ultomiris ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ravulizumab enthält und zu einer Gruppe von Arzneimitteln gehört, die als monoklonale Antikörper bezeichnet werden und die an ein bestimmtes Ziel im Körper binden. Ravulizumab wurde entwickelt, um an das Komplementprotein C5 zu binden, das Teil des so genannten „Komplementsystems“ ist und zum Abwehrsystem des Körpers gehört.
Wofür wird Ultomiris angewendet?
Ultomiris wird zur Behandlung von Erwachsenen sowie von Kindern und Jugendlichen mit einem Körpergewicht ab 10 kg mit einer bestimmten Erkrankung des Blutsystems angewendet, die als paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) bezeichnet wird, einschließlich Patienten, die noch nicht mit einem Komplementinhibitor behandelt wurden und Patienten, die Eculizumab mindestens seit den letzten 6 Monaten erhalten haben. Bei Patienten mit PNH ist das Komplementsystem überaktiv und greift die roten Blutkörperchen an, was eine erniedrigte Anzahl von Blutzellen (Anämie), Müdigkeit, eingeschränkte Funktionsfähigkeit, Schmerzen, Bauchschmerzen, dunklen Urin, Kurzatmigkeit, Schluckbeschwerden, Erektionsstörungen und Blutgerinnsel zur Folge haben kann. Durch die Bindung und die Blockade des C5-Komplementproteins kann dieses Arzneimittel die Komplementproteine daran hindern, die roten Blutkörperchen anzugreifen und so die Symptome der Krankheit kontrollieren.
Ultomiris wird auch zur Behandlung von Patienten mit einem Körpergewicht ab 10 kg mit einer Erkrankung des Blutsystems und der Nieren angewendet, die als atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) bezeichnet wird, einschließlich Patienten, die noch nicht mit einem Komplementinhibitor behandelt wurden und Patienten, die Eculizumab mindestens seit den letzten
3 Monaten erhalten haben. Bei Patienten mit aHUS können Entzündungen der Nieren und Blutgefäße
vorliegen, wodurch auch die Blutplättchen beeinträchtigt werden, was eine erniedrigte Anzahl von Blutzellen (Thrombozytopenie und Anämie), eine eingeschränkte oder fehlende Nierenfunktion, Blutgerinnsel, Müdigkeit und eine eingeschränkte Funktionsfähigkeit zur Folge haben kann. Ultomiris kann die Entzündungsreaktion des Körpers blockieren und ihn daran hindern, seine eigenen verwundbaren Blutgefäße anzugreifen und zu zerstören, und so die Krankheitssymptome, einschließlich der Nierenschädigung, kontrollieren.
Ferner wird Ultomiris zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer bestimmten Muskelerkrankung angewendet, die als generalisierte Myasthenia gravis (gMG) bezeichnet wird. Bei Patienten mit gMG kann es dazu kommen, dass das Immunsystem die Muskeln angreift und schädigt. Dies kann zu ausgeprägter Muskelschwäche, Sehstörungen und eingeschränkter Mobilität, Kurzatmigkeit, extremer Müdigkeit, Aspirationsgefahr und einer starken Beeinträchtigung der Aktivitäten des täglichen Lebens führen. Ultomiris kann die Entzündungsreaktion des Körpers blockieren und den Körper davon abhalten, die eigenen Muskeln anzugreifen und zu zerstören. Dadurch können die Muskeln wieder besser arbeiten und die Symptome der Erkrankung und deren Auswirkungen auf die Aktivitäten des täglichen Lebens reduziert werden. Ultomiris ist insbesondere angezeigt bei Patienten, die trotz Behandlung mit anderen Therapien symptomatisch bleiben.
Ultomiris wird auch zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer Erkrankung des zentralen Nervensystems angewendet, die hauptsächlich die Sehnerven und das Rückenmark betrifft und als Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) bezeichnet wird. Bei Patienten mit NMOSD werden Sehnerven und Rückenmark durch eine Fehlfunktion des Immunsystems angegriffen und geschädigt, was zum Sehverlust eines oder beider Augen, Schwäche oder Verlust der Bewegung in Armen und Beinen, schmerzhaften Krämpfen, Gefühlsverlust, Problemen mit der Blasen- und Darmfunktion und erheblichen Schwierigkeiten bei Alltagsaktivitäten führen kann. Ultomiris kann die fehlerhafte Immunreaktion blockieren, welche körpereigene Sehnerven und Rückenmark angreift und zerstört, wodurch das Risiko eines NMOSD-Schubs/einer NMOSD-Attacke verringert wird.