Les capsules de Miglustat Dipharma sont utilisées par des patients atteints d'une forme légère à modérée de la maladie de Gaucher de type 1. Dans la maladie de Gaucher de type 1, il s'agit d'une maladie héréditaire rare du métabolisme des graisses. L'enzyme glucocérébrosidase est absente et le glucocérébroside, un lipide, n'est plus, ou qu'insuffisamment, dégradé. Il en résulte une accumulation de produits intermédiaires non dégradables. De ce fait, les cellules saines de différents organes, notamment dans la rate, dans le foie, dans l'os et dans le système nerveux présentent des lésions.
Le traitement habituel de la maladie de Gaucher de type 1 est le remplacement de l'enzyme manquante. Miglustat Dipharma n'est utilisé que chez les patients pour lesquels un traitement enzymatique de substitution n'est pas possible.
Miglustat Dipharma est aussi utilisé dans la maladie de Niemann-Pick de type C pour le traitement des symptômes neurologiques s'aggravant progressivement. Si vous souffrez d'une maladie de Niemann-Pick de type C, des graisses, telles que par ex. des glycosphingolipides, s'accumulent dans les cellules de votre cerveau. Ceci peut être à l'origine de perturbations de certaines fonctions neurologiques telles que les mouvements des yeux, l'équilibre, la déglutition et la mémoire, ainsi que provoquer des crises convulsives.
Le mécanisme d'action de Miglustat Dipharma est l'inhibition d'une enzyme, la glucosylcéramide synthétase. Cette enzyme est responsable de la première étape de la formation de la plupart des glycosphingolipides (des substances ressemblant aux graisses et qui participent à la constitution des membranes cellulaires).
Sur prescription du médecin.