Myozyme 50 mg pó para concentrado para solução paraperfusão

Myozyme é utilizado para tratar adultos, crianças e adolescentes de todas as idades que tenham um diagnóstico confirmado da doença de Pompe.

As pessoas com a doença de Pompe têm níveis baixos de uma enzima denominada α-glucosidase. Esta enzima ajuda o organismo a controlar os níveis de glicogénio (um tipo de hidrato de carbono). O glicogénio fornece energia ao corpo, mas na doença de Pompe os níveis podem atingir valores muito altos.

Myozyme é uma enzima artificial denominada alglucosidase alfa; esta pode substituir a enzima natural que está em falta na doença de Pompe.

Em doentes com doença de Pompe tardia (geralmente uma forma da doença de Pompe com progressão mais lenta e sintomas com início após a infância) os dados de eficácia são limitados.

Não deve ser administrado Myozyme
Se teve reacções alérgicas (hipersensibilidade), com risco de vida, à alglucosidase alfa ou a qualquer outro componente de Myozyme e a readministração do medicamento não foi bem-sucedida. Os sintomas de reacções alérgicas com risco de vida incluem tensão arterial baixa, ritmo cardíaco muito rápido, dificuldade em respirar, vómitos, inchaço facial, urticária ou erupção cutânea.

Tome especial cuidado com Myozyme

Durante o tratamento com Myozyme poderá sentir uma suposta reacção associada à perfusão enquanto o medicamento lhe está a ser administrado ou durante as 2 horas seguintes. Tal reacção inclui diversos sintomas como sensação de calor, arrepios, dor de cabeça, tonturas, comichão na pele e náuseas (ver secção 4 para uma síntese de todas as reacções associadas à perfusão). Uma reacção associada à perfusão pode, por vezes, ser muito grave. Se notar uma reacção como esta, deverá contactar imediatamente o seu médico. Poderá ter de tomar outros medicamentos para impedir uma reacção alérgica (p. ex. anti-histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).

Se tiver lesões ulcerativas (feridas) na pele, informe o médico. O seu médico deve considerar a interrupção da administração de Myozyme e iniciar um tratamento médico adequado. O seu médico deve considerar os riscos e benefícios de nova administração de Myozyme.

Ao utilizar Myozyme com outros medicamentos
Informe o seu médico se estiver a tomar ou tiver tomado recentemente outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica.

Gravidez e aleitamento
Não existe experiência de utilização de Myozyme em mulheres grávidas. Myozyme não deve ser administrado durante a gravidez, a menos que seja estritamente necessário. Recomenda-se a interrupção do aleitamento quando é administrado Myozyme. Consulte o seu médico ou farmacêutico antes de tomar qualquer medicamento.

Condução de veículos e utilização de máquinas

Tenha cuidado quando conduzir ou utilizar quaisquer ferramentas ou máquinas pouco tempo após a perfusão de Myozyme, porque pode ter tonturas.

Informações importantes sobre alguns componentes de Myozyme

Este medicamento contém menos de 1 mmol de sódio (23 mg) por frasco para injectáveis, i.e. essencialmente „isento de sódio-.

Myozyme será administrado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento da doença de Pompe.

A dose administrada baseia-se no seu peso corporal. A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg por kg de peso corporal. Será administrado uma vez de 2 em 2 semanas.

Utilização em crianças
A dose recomendada de Myozyme para crianças é a mesma do que para os adultos.

Instruções para uma utilização correcta

Myozyme é administradoatravés de uma perfusão numa veia (por perfusão intravenosa). É fornecido como um pó que será misturado com água para preparações injectáveis antes de ser administrado.

Se é administrado mais Myozyme do que o necessário
Não existe qualquer experiência de sobredosagem com Myozyme.

Caso omita uma perfusão de Myozyme

Se tiver sido omitida uma perfusão, por favor contacte o seu médico.

Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, fale com o seu médico ou farmacêutico.

Como todos os medicamentos, Myozyme pode causar efeitos secundários, no entanto estes não se manifestam em todas as pessoas.

Os efeitos secundários ocorreram principalmente durante a administração do medicamento aos doentes ou pouco tempo depois ("reacção associada à perfusão"). Algumas destas reacções relacionadas com a perfusão assumiram proporções graves. Em alguns doentes, foram notificadas reacções com risco de vida, incluindo reacções alérgicas generalizadas muito graves e choque anafiláctico. Os sintomas deste tipo dereacções incluem tensão arterial baixa, ritmocardíacomuito rápido, dificuldade em respirar, vómitos, inchaço facial, urticária ou erupção cutânea. Se sentir alguma reacção como esta, informe o seu médico imediatamente. Poderá ter de tomar outros medicamentos para impedir uma reacção alérgica (p. ex. anti-histamínicos e/ou corticosteróides) ou para reduzir a febre (antipiréticos).

A frequência dos efeitos secundários possíveis, apresentados abaixo, é definida através da seguinte convenção:

Muito frequentes afecta mais do que 1 utilizador em 10 Frequentes afecta 1 a 10 utilizadores em 100 Pouco frequentes afecta 1 a 10 utilizadores em 1.000 Raros afecta 1 a 10 utilizadores em 10.000 Muito raros afecta menos do que 1 utilizador em 10.000 Desconhecido a frequência não pode ser calculada a partir dos dados disponíveis.

Muito frequentes:
Urticária
Erupções cutâneas
Aumento do ritmo cardíaco
Afrontamento (Facial)
Febre ou temperatura corporal aumentada
Tosse
Aumento da frequência respiratória
Vómitos
Baixo nível de oxigénio no sangue

Frequentes:

Palidez
Aumento da tensão arterial ou tensão arterial alta
Descoloração azulada da pele
Arrepios
Agitação
Tremores
Dor de cabeça
Formigueiro
Dor ou reacção no local da perfusão
Tonturas
Irritabilidade
Comichão na pele
Vontade de vomitar
Inchaço do rosto, inchaço da garganta ou inchaço combinado e acentuado do rosto, garganta e língua devido a uma reacção alérgica grave
Inchaço dos braços e das pernas
Náuseas
Desconforto no peito
Aperto na garganta
Diarreia
Fadiga
Dor muscular
Espasmos musculares

Lesões ulcerativas feridas graves da pele Vermelhidão da pele

Desconhecido:
Inchaço à volta dos olhos
Sons anormais na respiração
Dificuldade em respirar (incluindo falta de ar)
Extremidades frias (p. ex. mãos, pés)
Tensão arterial baixa
Súbita broncoconstrição limitando o ar que entra e sai dos pulmões
Sensação de calor
Aumento da transpiração
Olhos lacrimejantes
Pele manchada
Irrequietude
Respiração com síbilos
Diminuição do ritmo cardíaco
Paragem cardíaca
Dor no peito (não é dor no coração)
Inflamação da membrana que cobre o globo ocular e a pálpebra
Dor abdominal
Dor nas articulações
Suspensão temporária ou paragem respiratória repentina

Se algum dos efeitos secundários se agravar ou se detectar quaisquer efeitos secundários não mencionados neste folheto, informe o seu médico ou farmacêutico.

Manter fora do alcance e da vista das crianças

Não deve ser administrado Myozyme após o prazo de validade impresso no rótulo, após ‘VAL’. O prazo de validade corresponde ao último dia do mês indicado.

Conservar no frigorífico (2 ºC – 8 ºC )

se que seja utilizado imediatamente após diluição. Contudo, as soluções diluídas

Recomenda-se que seja utilizado imediatamente após diluição. Contudo, as soluções diluídas

demonstraram ser química e fisicamente estáveis até 24 horas entre 2 e 8C, quando conservadas ao abrigo da luz.

Os medicamentos não devem ser eliminados na canalização ou no lixo doméstico. Pergunte ao seu farmacêutico como eliminar os medicamentos de que já não necessita. Estas medidas irão ajudar a proteger o ambiente.

Qual a composição de Myozyme
A substância activa é a alglucosidase alfa. Um frasco contém 50 mg de alglucosidade alfa. Após reconstituição, a solução contém 5 mg de alglucosidase alfa por ml e após diluição, a concentração varia entre 0,5 mg e 4 mg/ml.

• Os outros componentes são:
• manitol,
• fosfato de sódio di-hidrogenado mono-hidratado
• fosfato dissódico hepta-hidratado
• polissorbato 80

Qual o aspecto de Myozyme e conteúdo da embalagem

Myozyme é um pó para concentrado para solução para perfusão num frasco para injectáveis (50 mg por frasco). Cada embalagem contém 1, 10 ou 25 frascos para injectáveis. É possível que nem todas as apresentações sejam comercializadas.

O pó é branco a branco sujo. Após reconstituição, apresenta-se como solução límpida, incolor ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas. A solução reconstituída tem de ser diluída.

Titular da Autorização de Introdução no Mercado e Fabricante

Titular da Autorização de Introdução no Mercado
Genzyme Europe B.V., Gooimeer 10, 1411 DD, Naarden, Países Baixos

Fabricante
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Reino Unido

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

Para quaisquer informações sobre este medicamento, queira contactar o representante local do Titular da Autorização de Introdução no Mercado:

ItaliaMalta Genzyme Srl ItaliaItalja, Tel 39 059 349811 BelgiëBelgiqueBelgien LuxemburgLuxembourg Genzyme Belgium N.V., TelTél 32 2 714 17 11

Magyarország Genzyme Europe B.V. Képviselet, Tel 36 1 310 7440 Genzyme CEE GmbH, . 359 2 971 1001

Nederland Genzyme Europe B.V., Tel 31 35 699 1200 eská RepublikaSlovenská Republika Slovenija Genzyme Czech s.r.o., Tel 420 221 722 511

Österreich Genzyme Austria GmbH, Tel 43 1 774 65 38 DanmarkNorgeSverigeSuomiFinland Ísland Genzyme AS, DanmarkTanskaDanmörk, TlfPuh.Sími 45 32 71 2600

Deutschland Genzyme GmbH, Tel 49 610236740 PolskaEestiLatvijaLietuva Genzyme Polska Sp. z o.o. PoolaPolijaLenkija, Tel 48 22 24 60 900

Genzyme Hellas Ltd. , 30 210 99 49 270 Portugal Genzyme Portugal S.A., Tel 351 21 422 0100

España Genzyme, S.L.U., Tel 34 91 6591670 România Genzyme CEE GmbH- Reprezentana pentru România, Tel 40.21.243.42.28

France Genzyme S.A.S., Tél 33 0 825 825 863 United KingdomIreland Genzyme Therapeutics LtdUnited Kingdom, Tel 44 1865 405200

Este folheto foi aprovado pela última vez em

Informação pormenorizada sobre este medicamento está disponível na Internet no site da Agência Europeia de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Também existem links para outros sites sobre doenças raras e tratamentos.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- A informação que se segue destina-se apenas aos médicos e aos profissionais de saúde:

Instruções de utilização – reconstituição, diluição e administração

Myozyme tem que ser reconstituído com água para injectáveis de seguida diluído com solução injectável de 9 mg/ml (0,9%) de cloreto de sódio e depois administrado por perfusão intravenosa. A reconstituição e diluição devem ser efectuadas de acordo com as regras de boas práticas, em particular no que se refere ao cumprimento dos procedimentos assépticos.

Devido à natureza proteica do produto, poderá ocorrer formação de partículas na solução reconstituída e nos sacos de perfusão finais. Por conseguinte, para a administração, deverá utilizar-se um filtro em linha de 0,2 mícrones com baixa ligação às proteínas. Foi demonstrado que a utilização de um filtro em linha de 0,2 mícrones retira partículas visíveis e não resulta numa perda aparente de proteína ou de actividade.

Com base no regime de dose (mg/kg) de cada doente, determine o número de frascos para injectáveis a serem reconstituídos e retire-os do frigorífico, a fim de permitir que atinjam a temperatura ambiente (cerca de 30 minutos). Cada frasco para injectáveis de Myozyme é de utilização única.

Utilização de uma técnica asséptica

Reconstituição

Reconstitua cada frasco para injectáveis de Myozyme de 50 mg com 10,3 ml de água para injectáveis, utilizando uma seringa cujo diâmetro da agulha não seja superior ao calibre 20. Adicione a água para injectáveis lentamente, gota a gota, contra a parede do frasco e não directamente sobre o bolo liofilizado. Balançar e rolar muito suavemente cada frasco. Não inverter, girar ou agitar o frasco. O volume reconstituído é de 10,5 ml, contendo 5 mg de enzima/ml, e apresenta-se sob a forma de solução límpida e sem cor, ou com uma cor amarela muito suave, que poderá conter partículas sob a forma de minúsculos fios brancos ou fibras translúcidas. Proceda a uma inspecção imediata da solução reconstituída em cada frasco para injectáveis em busca da presença de matéria particulada e descoloração. Caso seja detectada a presença de partículas estranhas diferentes das acima referidas ou se a solução se apresentar descolorada, não use a solução. O pH da solução reconstituída é aproximadamente de 6,2.

Após reconstituição, recomenda-se a diluição imediata da solução (ver em baixo).

Diluição

Quando reconstituída como acima indicado, a solução reconstituída em cada frasco contém 5 mg de alglucosidase alfa por ml. O volume reconstituído permite uma extracção exacta de 10,0 ml (igual a 50 mg) de cada frasco. Este, deverá ser depois diluído da seguinte forma: Extraia suavemente a solução reconstituída de cada frasco para injectáveis, até obter o volume para a dose do doente, utilizando uma seringa cujo diâmetro da agulha não seja superior ao calibre 20. A concentração final recomendada de alglucosidase nos sacos de perfusão estende-se dos 0,5 mg/ml aos 4 mg/ml. Retire todo o ar de dentro do saco de perfusão. Retire também um volume de solução injectável de 9 mg/ml (0,9%) de cloreto de sódio que será substituído pela solução reconstituída de Myozyme. Injecte suavemente a solução reconstituída de Myozyme directamente na solução injectável de 9 mg/ml (0,9%) de cloreto de sódio. Inverta suavemente ou massaje o saco de perfusão, de forma a misturar bem a solução diluída. Não abane ou agite excessivamente o saco de perfusão.

A solução final de perfusão deverá ser administrada tão próximo quanto possível da sua preparação.

Todo o produto não utilizado ou material residual deverão ser eliminados de acordo com os requisitos locais.

Administração

Recomenda-se que a administração da solução diluída seja iniciada no período de 3 horas. O período de tempo total entre a reconstituição e o final da perfusão não deverá exceder as 24 horas.

A dose recomendada de Myozyme é de 20 mg/kg de peso corporal, administrada uma vez de 2 em 2 semanas sob a forma de perfusão intravenosa.

As perfusões deverão ser administradas gradualmente. Recomenda-se que a perfusão seja iniciada a uma taxa inicial de 1 mg/kg/h, sendo gradualmente aumentada para 2 mg/kg/h de 30 em 30 minutos, sempre que não se verifique a ocorrência de reacções associadas à perfusão, até se alcançar o máximo de 7 mg/kg/h.