Translarna 250 mg granulaat voor orale suspensie

Wanneer mag u dit middel niet gebruiken?

• U bent allergisch voor één van de stoffen in dit geneesmiddel. Deze stoffen kunt u vinden in rubriek 6.
• U wordt behandeld met bepaalde antibiotica, zoals gentamicine, tobramycine of streptomycine toegediend via injectie in een ader.

Wanneer moet u extra voorzichtig zijn met dit middel?

Uw arts heeft een bloedtest uitgevoerd om te bevestigen dat uw ziekte in aanmerking komt voor behandeling met Translarna. Als u nierproblemen heeft, dient uw arts uw nierfunctie regelmatig te controleren.

Als u ernstige nierproblemen heeft (eGFR <30 ml/min) of als u dialyse ondergaat omdat uw nieren niet werken (terminaal nierfalen), zal uw arts vaststellen of een behandeling met Translarna geschikt is voor u.

Uw arts zal de concentratie lipiden (vetten zoals cholesterol en triglyceriden) in uw bloed en uw nierfunctie iedere 6 tot 12 maanden controleren. Als u corticosteroïden gebruikt, zal uw arts uw bloeddruk iedere 6 maanden controleren.

Kinderen en jongeren tot 18 jaar

Geef dit geneesmiddel niet aan kinderen jonger dan 2 jaar of kinderen die minder dan 12 kg wegen aangezien het niet is getest bij deze groep patiënten.

Gebruikt u nog andere geneesmiddelen?

Gebruikt u naast Translarna nog andere geneesmiddelen, heeft u dat kort geleden gedaan of bestaat de mogelijkheid dat u in de nabije toekomst andere geneesmiddelen gaat gebruiken? Neem dan contact op met uw arts. Neem Translarna vooral niet in in combinatie met de antibiotica gentamicine, tobramycine of streptomycine toegediend via injectie. Deze kunnen uw nierfunctie aantasten.

Neem contact op met uw arts als u een van de volgende geneesmiddelen gebruikt:

Sommige van deze geneesmiddelen zijn niet getest in combinatie met Translarna en uw arts zal mogelijk besluiten u zorgvuldig te controleren.

Zwangerschap en borstvoeding

Bent u zwanger, denkt u zwanger te zijn, wilt u zwanger worden of geeft u borstvoeding? Neem dan contact op met uw arts voordat u dit geneesmiddel gebruikt. Als u zwanger raakt terwijl u Translarna gebruikt, dient u onmiddellijk contact op te nemen met uw arts aangezien wordt geadviseerd Translarna niet te gebruiken wanneer u zwanger bent of borstvoeding geeft.

Rijvaardigheid en het gebruik van machines

Als u zich duizelig voelt, mag u geen voertuig besturen, niet fietsen en geen machines bedienen.

Zoals elk geneesmiddel kan ook dit geneesmiddel bijwerkingen hebben, al krijgt niet iedereen daarmee te maken. U kunt last krijgen van één of meer van de volgende bijwerkingen als u Translarna heeft ingenomen:

Zeer vaak voorkomende bijwerkingen (kunnen bij meer dan 1 op 10 personen voorkomen) zijn:

Braken

Vaak voorkomende bijwerkingen (kunnen bij maximaal 1 op 10 personen voorkomen) zijn:

• Verminderde eetlust
• Hoge concentratie triglyceriden in het bloed
• Hoofdpijn
• Misselijkheid
• Gewichtsverlies
• Hoge bloeddruk
• Hoesten
• Bloedneus
• Obstipatie
• Winderigheid
• Maagklachten
• Maagpijn
• Huiduitslag
• Pijn in de armen of benen
• Pijn op de borst
• Plas niet kunnen ophouden
• Bloed in de urine
• Koorts

Frequentie niet bekend (kan met de beschikbare gegevens niet worden bepaald):

• Verhoogde bloedlipiden
• Verhoogde nierfunctiewaarden

Het melden van bijwerkingen

Krijgt u last van bijwerkingen, neem dan contact op met uw arts of apotheker. Dit geldt ook voor mogelijke bijwerkingen die niet in deze bijsluiter staan. U kunt bijwerkingen ook rechtstreeks melden via het nationale meldsysteem zoals vermeld in Bijlage V. Door bijwerkingen te melden, kunt u ons helpen meer informatie te verkrijgen over de veiligheid van dit geneesmiddel.

Buiten het zicht en bereik van kinderen houden.

Gebruik dit geneesmiddel niet meer na de uiterste houdbaarheidsdatum. Die vindt u op de doos en het sachet na ‘EXP’. Daar staat een maand en een jaar. De laatste dag van die maand is de uiterste

houdbaarheidsdatum.

Voor dit geneesmiddel zijn er geen speciale bewaarcondities.

Neem een klaargemaakte dosis meteen na bereiding in. Als de klaargemaakte dosis gekoeld wordt bewaard (2 - 8°C), moet deze binnen 24 uur na bereiding worden toegediend en als deze op kamertemperatuur wordt bewaard (15 - 30°C) binnen drie uur. Daarna moet deze worden weggegooid.

Spoel geneesmiddelen niet door de gootsteen of de WC en gooi ze niet in de vuilnisbak. Vraag uw apotheker wat u met geneesmiddelen moet doen die u niet meer gebruikt. Als u geneesmiddelen op de juiste manier afvoert worden ze op een verantwoorde manier vernietigd en komen ze niet in het milieu terecht.

Welke stoffen zitten er in dit middel?

De werkzame stof in dit middel is ataluren. Translarna is verkrijgbaar in drie sterkten, die 125 mg, 250 mg en 1.000 mg van de werkzame stof bevatten. De andere stoffen in dit middel zijn polydextrose (E1200), macrogol, poloxameer, mannitol (E421), crospovidon, hydroxyethylcellulose, kunstmatige vanillesmaak (maltodextrine, kunstmatige smaken en propyleenglycol), anhydrisch colloïdaal siliciumdioxide (E551), magnesiumstearaat.

Hoe ziet Translarna eruit en hoeveel zit er in een verpakking?

Translarna is wit tot gebroken wit granulaat voor orale suspensie in sachets.

Translarna is verkrijgbaar in verpakkingen van 30 sachets.

Houder van de vergunning voor het in de handel brengen

PTC Therapeutics International Limited 5th Floor

3 Grand Canal Plaza Grand Canal Street Upper Dublin 4

D04 EE70 Ierland

Fabrikant

Almac Pharma Services

22 Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5QD

Verenigd Koninkrijk

PTC Therapeutics International Limited 5th Floor

3 Grand Canal Plaza Grand Canal Street Upper Dublin 4

D04 EE70 Ierland

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth, A91 P9KD

Ierland

Neem voor alle informatie over dit geneesmiddel contact op met de lokale vertegenwoordiger van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen:

Dit geneesmiddel is voorwaardelijk toegelaten. Dit betekent dat er in de toekomst meer definitieve gegevens worden verwacht over dit geneesmiddel.

Het Europees Geneesmiddelenbureau zal ieder jaar nieuwe informatie over het geneesmiddel beoordelen. Als dat nodig is, zal deze bijsluiter worden aangepast.

Meer informatie over dit geneesmiddel is beschikbaar op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau (http://www.ema.europa.eu). Hier vindt u ook verwijzingen naar andere websites over zeldzame ziektes en hun behandelingen.