Auf Verschreibung des Arztes oder der Ärztin.
Fabrazyme ist ein Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Der arzneilich wirksame Bestandteil ist Agalsidase Beta.
Der Wirkstoff Agalsidase Beta ist eine Form des humanen Enzyms ?-Galaktosidase, die mittels rekombinanter DNA-Technologie hergestellt wird. Agalsidase Beta wird als Enzymersatztherapie bei der Behandlung von Morbus Fabry eingesetzt. Bei dieser Krankheit ist die Enzymaktivität der ?-Galaktosidase nicht vorhanden oder niedriger als gewöhnlich. Bei Patienten mit Morbus Fabry wird eine Fettsubstanz, das sogenannte Globotriaosylceramid (GL-3), nicht aus den Körperzellen entfernt und reichert sich in den Blutgefässwänden der Organe an.
Fabrazyme wird zur Enzym-Ersatztherapie bei Patienten mit Morbus Fabry (?-Galaktosidase-A-Mangel) eingesetzt.
Die Wirksamkeit und Sicherheit wurde für eine Behandlungsdauer von bis zu 18 Monaten untersucht. Die Wirksamkeit und Sicherheit ist bei Kindern und Jugendlichen unter 16 Jahren nicht gezeigt.