Was ist es und wofür wird es verwendet?

RAVICTI enthält den Wirkstoff „Glycerolphenylbutyrat“, der angewendet wird, um sechs bekannte „Harnstoffzyklusstörungen“ (UCDs) bei Erwachsenen und Kindern im Alter von 2 Monaten und darüber zu behandeln. Zu den UCDs gehören der Mangel an Carbamylphosphatsynthetase I (CPS), Ornithintranscarbamylase (OTC), Argininosuccinatsynthetase (ASS), Argininosuccinatlyase (ASL), Arginase I (ARG), und Ornithintranslocase (Hyperammonämie-Hyperornithinämie-Homocitrullinurie- Syndrom, HHH).

Über Harnstoffzyklusstörungen

  • Bei Harnstoffzyklusstörungen kann der Körper den Stickstoff aus den Eiweißen, die wir essen, nicht entfernen.
  • Normalerweise verwandelt der Körper den Stickstoff im Eiweiß in ein Abfallprodukt, den „Ammoniak“. Die Leber entfernt dann Ammoniak über einen Zyklus, der als „Harnstoffzyklus“ bezeichnet wird, aus dem Körper.
  • Bei Harnstoffzyklusstörungen kann der Körper nicht genug Leberenzyme bilden, um den überschüssigen Stickstoff zu entfernen.
  • Das bedeutet, dass sich Ammoniak im Körper sammelt. Wenn Ammoniak nicht aus dem Körper entfernt wird, kann dies das Gehirn schädigen und zu Bewusstseinsstörungen oder Koma führen.
  • Harnstoffzyklusstörungen sind selten.

Wie wirkt RAVICTI?

RAVICTI unterstützt den Körper dabei, Stickstoff zu eliminieren. Dadurch wird die Ammoniakmenge in Ihrem Körper reduziert.

Inhaltsverzeichnis
Was müssen Sie vor dem Gebrauch beachten?
Wie wird es angewendet?
Was sind mögliche Nebenwirkungen?
Wie soll es aufbewahrt werden?
Weitere Informationen

Was müssen Sie vor dem Gebrauch beachten?

RAVICTI darf nicht eingenommen werden,

  • wenn Sie allergisch gegen Glycerolphenylbutyrat sind
  • wenn Sie eine akute Hyperammonämie haben, die eine schnellere Intervention erfordert.

Wenn Sie nicht sicher sind, ob einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft, sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen

Bitte sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen,

  • wenn Sie Probleme mit Ihren Nieren oder Ihrer Leber haben – denn Glycerolphenylbutyrat wird über die Nieren und die Leber aus Ihrem Körper ausgeschieden
  • wenn Sie Probleme mit Ihrer Bauchspeicheldrüse, Ihrem Magen oder Darm haben – diese Organe sind für die Resorption von Glycerolphenylbutyrat in den Körper verantwortlich.

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie nicht sicher sind), sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Apotheker, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

In manchen Fällen, wie bei einer Infektion oder nach einer Operation, kann die Ammoniakmenge trotz der Behandlung mit diesem Arzneimittel ansteigen und das Gehirn schädigen (hyperammonämische Enzephalopathie).

In anderen Fällen steigt die Ammoniakmenge im Blut schnell an. In diesem Fall verhindert Glycerolphenylbutyrat nicht, dass der Ammoniakspiegel in Ihrem Blut sehr hoch steigt.

Hohe Ammoniakspiegel führen zu Übelkeit, Erbrechen oder Verwirrtheit. Informieren Sie Ihren Arzt oder gehen Sie direkt ins Krankenhaus, wenn Sie eines dieser Zeichen bemerken.

RAVICTI muss zusammen mit einer speziellen eiweißarmen Diät angewendet werden.

  • Diese Diät wird für Sie von Ihrem Arzt und Ihrem Ernährungsberater festgelegt.
  • Sie müssen diese Diät sorgfältig befolgen.
  • Sie müssen Ihr Leben lang behandelt werden und eine Diät einhalten, außer wenn Sie eine erfolgreiche Lebertransplantation haben.

Babys

Eine Anwendung von RAVICTI wird bei Kindern unter einem Alter von 2 Monaten nicht empfohlen.

Einnahme von RAVICTI zusammen mit anderen Arzneimitteln

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie andere Arzneimittel einnehmen, kürzlich andere Arzneimittel eingenommen haben oder beabsichtigen, andere Arzneimittel einzunehmen.

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker insbesondere dann, wenn Sie eines der folgenden Arzneimittel einnehmen; es könnte weniger wirksam sein, wenn es mit Glycerolphenylbutyrat angewendet wird. Wenn Sie diese Arzneimittel einnehmen, benötigen Sie regelmäßige Blutuntersuchungen:

  • Midazolam und Barbiturate – zur Sedierung, bei Schlafproblemen oder Epilepsie
  • Verhütungsmittel

Informieren Sie Ihren Arzt auch, wenn Sie die folgenden Arzneimittel einnehmen, da sie die Ammoniakmenge in Ihrem Körper erhöhen können oder die Wirkungsweise von Glycerolphenylbutyrat ändern:

  • Kortikosteroide – zur Behandlung von entzündeten Bereichen im Körper
  • Valproat – ein Arzneimittel zur Behandlung von Epilepsie
  • Haloperidol – zur Behandlung von psychischen Erkrankungen
  • Probenecid – zur Behandlung von hohen Harnsäurespiegeln im Blut, die zu Gicht führen können (Hyperurikämie).
  • Lipasehemmer – zur Behandlung von Fettleibigkeit
  • Lipase in Pankreasersatztherapien

Wenn einer der oben genannten Punkte auf Sie zutrifft (oder Sie nicht sicher sind), sprechen Sie mit Ihrem Arzt, bevor Sie RAVICTI einnehmen.

Schwangerschaft, Stillzeit und Fortpflanzungsfähigkeit

  • Wenn Sie schwanger sind, informieren Sie Ihren Arzt, bevor Sie mit der Einnahme von RAVICTI beginnen. Wenn Sie während der Einnahme von RAVICTI schwanger werden, sprechen Sie mit Ihrem Arzt. Ihr ungeborenes Kind könnte geschädigt werden.
  • Wenn Sie eine Frau im gebärfähigen Alter sind, müssen Sie eine wirkungsvolle Verhütungsmethode während der Behandlung mit RAVICTI anwenden. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt über die beste Verhütungsmethode für Sie.
  • Sie sollten RAVICTI nicht einnehmen, wenn Sie stillen. Es kann in die Muttermilch übertreten und Ihr Baby schädigen.

Verkehrstüchtigkeit und Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen

RAVICTI kann großen Einfluss auf die Verkehrstüchtigkeit und die Fähigkeit zum Bedienen von Maschinen haben. Nach der Einnahme von Glycerolphenylbutyrat kann Ihnen schwindelig sein, oder Sie können Kopfschmerzen haben. Patienten sollten kein Fahrzeug führen oder Maschinen bedienen, während bei ihnen diese Nebenwirkungen bestehen.

Wie wird es angewendet?

Nehmen Sie dieses Arzneimittel immer genau nach Absprache mit Ihrem Arzt ein. Fragen Sie bei Ihrem Arzt oder Apotheker nach, wenn Sie sich nicht sicher sind.

Sie müssen während der Behandlung mit Glycerolphenylbutyrat eine spezielle eiweißarme Diät befolgen.

Wie viel wird eingenommen?

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie viel RAVICTI Sie jeden Tag einnehmen sollten.

  • Ihre tägliche Dosis richtet sich nach Ihrer Größe und Ihrem Gewicht, der Eiweißmenge in Ihrer Diät und nach Ihrem Gesamtzustand der Harnstoffzyklusstörung.
  • Ihr Arzt kann Ihnen eine geringere Dosis geben, wenn Sie Nieren- oder Leberprobleme haben.
  • Sie werden regelmäßige Blutuntersuchungen benötigen, damit Ihr Arzt die richtige Dosis für Sie bestimmen kann.
  • Ihr Arzt gibt Ihnen eventuell die Anweisung, RAVICTI mehr als dreimal täglich einzunehmen. Bei kleinen Kindern kann es vier- bis sechsmal täglich sein. Zwischen jeder Dosis müssen mindestens 3 Stunden liegen.

Einnahme dieses Arzneimittels

Ihr Arzt wird Ihnen sagen, wie RAVICTI Flüssigkeit zum Einnehmen eingenommen wird. Es kann folgendermaßen eingenommen werden:

  • über den Mund.
  • über einen Schlauch, der durch Ihren Bauch (Abdomen) in den Magen eingeführt wird - eine sogenannte `Gastrostomiesonde´.
  • über einen Schlauch, der durch Ihre Nase in den Magen geführt wird – eine sogenannte `nasogastrale Sonde´.

Nehmen Sie RAVICTI über den Mund ein, wenn Ihr Arzt Ihnen keine anderen Anweisungen gegeben hat.

RAVICTI und Mahlzeiten

Nehmen Sie RAVICTI mit oder direkt nach der Mahlzeit ein. Kleine Kinder sollten das Arzneimittel während oder direkt nach dem Füttern erhalten.

Abmessung der Dosis

  • Verwenden Sie eine Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen, um Ihre Dosis zu messen.
  • Sie benötigen das Arzneimittel, einen wiederveschließbaren Schnappdeckel-Adapter für die Flasche und eine Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen, um die richtige Menge Glycerolphenylbutyrat zu verwenden.
  1. Öffnen Sie die RAVICTI-Flasche, indem Sie den Deckel hinunterdrücken und diesen nach links drehen.
  2. Schrauben Sie den wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter auf die Flasche.
  3. Stecken Sie die Spitze der Applikationsspritze in den wiederverschließbaren Schnappdeckel- Adapter.
  4. Drehen Sie die Flasche mit aufgesetzter Spritze auf den Kopf.
  5. Füllen Sie die Applikationsspritze durch Herunterziehen des Kolbens mit der Menge Glycerolphenylbutyrat, die Ihr Arzt Ihnen verschrieben hat.
  • Hinweis: Falls möglich, verwenden Sie die Applikationsspritze mit der ml-Größe, die der empfohlenen Dosis am ehesten entspricht (aber nicht kleiner ist, z. B. bei einer Dosis von 0,8 ml eine Applikationsspritze für 1 ml verwenden).
  1. Klopfen Sie auf die Applikationsspritze, um Luftblasen zu entfernen, und vergewissern Sie sich, dass Sie die richtige Flüssigkeitsmenge eingefüllt haben.
  2. Schlucken Sie die Flüssigkeit aus der Applikationsspritze, oder schließen Sie die Applikationsspritze an eine nasogastrale Sonde oder die Gastrostomiesonde an.
  3. Geben oder rühren Sie RAVICTI nicht in größere Flüssigkeitsvolumen wie Wasser oder Saft. Wenn RAVICTI in Wasser gegeben wird, wird die Flüssigkeit trübe, und Sie erhalten eventuell nicht die volle Dosis.
  4. RAVICTI kann zu einer geringen Menge weicher Nahrung zugegeben werden, z. B. Ketchup, medizinische Zubereitungen, Apfelmus oder Fruchtsaftkonzentrat.
  5. Wenn das Volumen Ihrer Applikationsspritze geringer ist als Ihre verschriebene Dosis, müssen Sie diese Schritte wiederholen, um Ihre volle Dosis zu erhalten. Verwenden Sie eine Applikationsspritze für alle am jeweiligen Tag eingenommenen Dosen.
  6. Nachdem Sie Ihre volle Dosis genommen haben, trinken Sie etwas Wasser, um sicherzustellen, dass kein Arzneimittel in Ihrem Mund bleibt, oder spülen Sie die nasogastrale oder Gastrostomiesonde mit 10 ml Wasser und benutzen Sie dafür eine neue Applikationsspritze.
  7. Verschließen Sie die Flasche mit der Kappe des wiederverschließbaren Schnappdeckel- Adapters.
  8. Spülen Sie den wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter oder die Applikationsspritze zwischen den täglichen Dosen nicht, da Wasser dazu führt, dass Glycerolphenylbutyrat trüb erscheint. Bewahren Sie die Applikationsspritze zwischen den Dosen an einem sauberen, trockenen Ort auf.
  9. Nach der letzten Dosis des Tages die Applikationsspritze entsorgen. Der wiederverschließbare Schnappdeckel-Adapter kann verwendet werden, bis die Flasche leer ist. Ein neuer wiederverschließbarer Schnappdeckel-Adapter sollte verwendet werden, wenn eine neue Flasche geöffnet wird.
  10. In der Starterpackung sind zusätzliche Spritzen enthalten, falls mehr als eine Spritze pro Tag gebraucht wird. Nicht gebrauchte Spritzen sollten aufbewahrt und mit einer weiteren Flasche verwendet werden. Jede Flasche sollte nach 3 Tagen entsorgt werden.

Wenn Sie eine größere Menge von RAVICTI eingenommen haben, als Sie sollten

Wenn Sie mehr von diesem Arzneimittel einnehmen, als Sie sollten, sprechen Sie mit einem Arzt.

Wenn Sie eines der folgenden Zeichen bemerken, sprechen Sie mit einem Arzt oder gehen Sie direkt ins Krankenhaus, da es sich um Zeichen einer Überdosierung oder eines hohen Ammoniakspiegels handeln kann:

  • Schläfrigkeit, Müdigkeit, Schwindel oder manchmal Verwirrtheit
  • Kopfschmerzen
  • Geschmacksveränderungen
  • Hörprobleme
  • Desorientiertheit
  • Vergesslichkeit
  • Bestehende neurologische Erkrankungen können sich verschlimmern

Wenn Sie die Einnahme von RAVICTI vergessen haben

Wenn Sie eine Dosis vergessen haben, nehmen Sie die vergessene Dosis, sobald Sie daran denken. Für Erwachsene gilt jedoch, wenn die nächste Dosis in weniger als 2 Stunden zu nehmen ist, lassen Sie sie aus und nehmen Sie Ihre nächste Dosis normal ein.

Für Kinder: Wenn die nächste Dosis in weniger als 30 Minuten zu nehmen ist, lassen Sie sie aus und geben Sie die nächste Dosis wie üblich.

  • Nehmen Sie nicht die doppelte Menge ein, wenn Sie die vorherige Einnahme vergessen haben.

Wenn Sie weitere Fragen zur Anwendung dieses Arzneimittels haben, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker.

Wenn Sie die Einnahme von RAVICTI abbrechen

Sie müssen Ihr ganzes Leben dieses Arzneimittel einnehmen und eine spezielle eiweißarme Diät befolgen. Brechen Sie die Einnahme von Glycerolphenylbutyrat nicht ab, ohne mit Ihrem Arzt zu sprechen.

Was sind mögliche Nebenwirkungen?

Wie alle Arzneimittel kann auch dieses Arzneimittel Nebenwirkungen haben, die aber nicht bei jedem auftreten müssen. Die folgenden Nebenwirkungen können mit diesem Arzneimittel auftreten:

Schwerwiegende Nebenwirkungen

Informieren Sie sofort einen Arzt, wenn:

  • Sie mehr als einmal erbrechen, was eine häufige Nebenwirkung ist, und dies nicht aufhört.

Sonstige Nebenwirkungen

Informieren Sie Ihren Arzt oder Apotheker, wenn Sie eine der folgenden Nebenwirkungen bemerken:

Häufig: kann bis zu 1 von 10 Behandelten betreffen

  • Geblähter oder schmerzender Magen, Obstipation, Durchfall, Sodbrennen, Blähungen, Krankheitsgefühl (Übelkeit), Schmerzen im Mund, Aufstoßen
  • Schwellung von Händen und Füßen
  • Müdigkeit, Schwindel, Kopfschmerzen oder Tremor
  • Verminderter oder vermehrter Appetit, Abneigung gegen bestimmte Nahrungsmittel
  • Zwischenblutungen, Akne, die Haut riecht abnormal
  • Tests zeigen erhöhte Leberenzymspiegel, Ungleichgewicht der Salze im Blut, niedrige Spiegel eines Typs der weißen Blutkörperchen (Lymphozyten) oder niedrige Spiegel von Vitamin D

Gelegentlich: kann bis zu 1 von 100 Behandelten betreffen

  • Mundtrockenheit, Geschmacksveränderungen
  • Aufstoßen, Magenschmerzen, Veränderungen Ihres Stuhls, z. B. öliger Stuhl, Stuhldrang, Schmerzen beim Stuhlgang
  • Hungergefühl, Gewichtsverlust oder Gewichtszunahme
  • Erhöhte Temperatur, Hitzewallungen
  • Schmerzen der Gallenblase oder Blase, Rückenschmerzen
  • Gelenkschwellung, Muskelspasmen, Schmerzen in Händen und Füßen, Fersenschmerzen
  • Viraler Infekt im Darm
  • Kribbeln und Stechen, starkes Unruhegefühl, Aufwachprobleme, Schläfrigkeit, Sprachprobleme, Verwirrtheit, Depression
  • Unterbrechung oder unregelmäßige Menstruation, heisere Stimme, Nasenbluten, verstopfte Nase, wunder oder schmerzender Rachen, Haarausfall, übermäßiges Schwitzen, juckender Hautausschlag, unregelmäßiger Herzschlag, herabgesetzte Schilddrüsenfunktion
  • Tests zeigen höhere oder niedrigere Kaliumwerte in Ihrem Blut
  • Tests zeigen höhere Triglyceride, mehr Lipoprotein mit niedriger Dichte oder weiße Blutkörperchen in Ihrem Blut
  • Tests zeigen ein auffälliges EKG (Elektrokardiogramm)
  • Tests zeigen eine verlängerte Prothrombinzeit
  • Tests zeigen niedriges Albumin in Ihrem Blut

Meldung von Nebenwirkungen

Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Dies gilt auch für Nebenwirkungen, die nicht in dieser Packungsbeilage angegeben sind. Sie können Nebenwirkungen auch direkt über das in Anhang V aufgeführte nationale Meldesystem anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden.

Wie soll es aufbewahrt werden?

Bewahren Sie dieses Arzneimittel für Kinder unzugänglich auf.

Sie dürfen dieses Arzneimittel nach dem auf dem Umkarton und dem Flaschenetikett nach „verwendbar bis“ angegebenen Verfalldatum nicht mehr verwenden. Das Verfalldatum bezieht sich auf den letzten Tag des angegebenen Monats.

Für dieses Arzneimittel sind keine besonderen Lagerungsbedingungen erforderlich. Nachdem die Flasche geöffnet wurde, müssen Sie Ihr Arzneimittel innerhalb von 3 Tagen verwenden. Die Flasche sollte entsorgt werden, auch wenn sie nicht leer ist.

Entsorgen Sie Arzneimittel nicht im Abwasser oder Haushaltsabfall. Fragen Sie Ihren Apotheker, wie das Arzneimittel zu entsorgen ist, wenn Sie es nicht mehr verwenden. Sie tragen damit zum Schutz der Umwelt bei.

Weitere Informationen

Was RAVICTI enthält

  • Der Wirkstoff ist: Glycerolphenylbutyrat.
  • Jeder ml Flüssigkeit enthält 1,1 g Glycerolphenylbutyrat. Dies entspricht einer Dichte von 1,1 g/ml.
  • Es gibt keine sonstigen Bestandteile.

Wie RAVICTI aussieht und Inhalt der Packung

Die Flüssigkeit ist in eine klare 25-ml-Glasflasche gefüllt und mit einem kindergesicherten Plastikverschluss versehen.

Bei Behandlungsbeginn wird die Apotheke Sie mit einer Starterpackung versorgen, die 1 Flasche RAVICTI, einen wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter und 7 Applikationsspritzen für Zubereitungen zum Einnehmen geeigneter Größe enthält. Die Größe der Spritzen (1 ml, 3 ml oder

5 ml) richtet sich nach Ihrer Verordnung. Falls Sie mehr als eine Spritze pro Tag brauchen, werden Sie zusätzliche Spritzen erhalten. Nicht gebrauchte Spritzen sollten für die Verwendung mit einer weiteren

Flasche aufbewahrt werden. Jede Flasche sollte nach 3 Tagen entsorgt werden. Im Anschluss an den Behandlungsbeginn erhalten Sie eine Standardpackung mit 1 Flasche RAVICTI und einem wiederverschließbaren Schnappdeckel-Adapter für die Flasche. Zusätzliche Spritzen erhalten Sie in der Apotheke.

Pharmazeutischer Unternehmer und Hersteller

Horizon Pharma Ireland Limited Connaught House, 1st Floor,

1 Burlington Road,

Dublin 4, D04C5Y6 Irland

Hersteller

AndersonBrecon (UK) Limited

Units 2-7,

Wye Valley Business Park,

Brecon Road,

Hay-on-Wye,

Hereford, Herefordshire, HR3 5PG

Vereinigtes Königreich

Diese Packungsbeilage wurde zuletzt überarbeitet im {MM.JJJJ}.

Weitere Informationsquellen

Ausführliche Informationen zu diesem Arzneimittel sind auf den Internetseiten der Europäischen Arzneimittel-Agentur http://www.ema.europa.eu verfügbar. Sie finden dort auch Links zu anderen Internetseiten über seltene Erkrankungen und Behandlungen.

Cookies erleichtern die Bereitstellung unserer Dienste. Mit der Nutzung unserer Dienste erklären Sie sich damit einverstanden, dass wir Cookies verwenden. OK